美国食品药品监督管理局（FDA）批准dordaviprone（Modeyso）作为首个针对携带H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤的系统性疗法，适用于1岁及以上且既往治疗后病情进展的成人和儿童患者。该肿瘤类型每年约影响2000名美国儿童及成人。
该药获批基于美国五项开放标签、非随机化临床试验中共50名复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤患者的综合疗效数据。根据神经肿瘤学反应评估标准（RANO 2.0）经盲法独立中央审查，22%的患者实现缓解，另有整合RANO 2.0评估发现额外应答者。中位缓解持续时间为10.3个月，73%的患者缓解维持至少6个月，27%维持超过1年。
达纳-法伯癌症研究所和哈佛医学院神经肿瘤学家Patrick Wen教授在爵士制药公司新闻稿中表示："这是神经肿瘤学领域的重要转折点。首次获得FDA批准的复发性H3 K27M突变弥漫性中线胶质瘤疗法标志着重大进展。虽然患者预后仍具挑战性，但dordaviprone观察到的客观缓解（包括部分患者的长期获益）具有里程碑意义。该疗法基于肿瘤生物学机制开发，为治疗选择有限的人群提供了全新方案。"
dordaviprone的持续获批需待验证性III期ACTION试验结果确认。安全性评估纳入376名成人及儿科患者的四项开放标签研究数据，最常见不良事件（≥20%）包括疲劳、头痛、呕吐、恶心和肌肉骨骼疼痛。严重不良事件发生率33%，包括脑积水（5%）、呕吐（4.3%）、头痛（3.2%）、癫痫（2.4%）和肌无力（2.1%）。
成人推荐剂量为625mg每周口服一次。儿科患者按体重给药，22磅（10公斤）以下儿童尚未确定剂量。处方信息包含超敏反应、QTc间期延长和胚胎-胎儿毒性的警示警告。
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