英国近日批准了一款针对运动神经元疾病（MND）的突破性新疗法，为这种致命神经退行性疾病带来近30年来首个重大治疗进展。由生物技术公司Biogen研发的QALSODY（托弗生）成为首个针对特定基因病因的获批药物，该药物通过阻断有害蛋白生成从而保护神经元。
这项疗法主要适用于因SOD1基因突变引发的罕见遗传型MND患者，据估计全英约有60人受惠。谢菲尔德MND护理中心联合主任克里斯·麦克德莫特教授指出："该药物显著改变了患者疾病发展轨迹，部分患者甚至出现功能改善。某些患者若未及时用药可能已去世。"目前针对其他致病基因的靶向疗法临床试验正在进行中。
英国现有约5000名MND患者，每年新增病例2000例，每日有6人因此病离世。尽管此次获批具有里程碑意义，但该药尚未纳入NHS医保体系，需经英国国家健康与护理卓越研究院（NICE）进行成本效益评估。由于该病症极其罕见，临床试验数据有限，慈善组织呼吁相关部门在评估过程中展现灵活性。
《星期日快报》此前发起的"为治愈MND而战"运动促成政府注资5000万英镑设立专项研究基金，目前该资金正用于建设专注MND的研究中心。该报主编表示："我们筹集的资金加速了药物研发进程，此次批准证明抗争没有白费。"
值得注意的是，该疗法已在美欧上市，英国药品监管机构（MHRA）的批准使其成为全球第八个获批地区。运动神经元病会导致患者逐渐丧失运动能力直至呼吸衰竭，著名物理学家霍金即为此病患者。英国MND协会等三大慈善机构共同发表声明称："这是MND社群的重要里程碑。"
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