4D分子治疗公司（纳斯达克股票代码：FDMT）近日在《美国视网膜专家协会第43届科学会议》上公布了其在糖尿病黄斑水肿（DME）治疗领域的突破性进展：4D-150 SPECTRA临床试验达到主要终点并呈现持续60周的积极数据。该研究由Erie视网膜研究机构的David Almeida医生主导，数据显示：
- 安全性：所有22名受试者均未出现眼内炎症，眼压维持正常水平。治疗组无需调整类固醇用药，且已全部停用类固醇。
- 疗效：采用严格补充注射标准评估，关键剂量组（3E10 vg/眼）展现出：
- 最佳矫正视力（BCVA）平均提升9.7个字母
- 光学相干断层扫描（OCT）显示中央视网膜厚度（CST）减少174μm
- 补充注射需求显著降低：平均每人1.6次，相较低剂量组（3.7次）和预测标准阿柏西普组（7次）分别减少58%和78%
监管里程碑
继2025年1月获得美国FDA认可后，欧洲药品管理局（EMA）也确认单一期3临床试验可作为监管申报依据。该设计将整合SPECTRA和PRISM试验数据，并结合湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）4FRONT项目的两期试验结果。
产品机制
4D-150采用专有的R100视网膜靶向载体，通过单次注射即可实现抗VEGF（阿柏西普和抗VEGF-C）药物的持续多载释放。其核心优势在于：
- 独特的基因治疗平台技术（Therapeutic Vector Evolution™）
- 针对视网膜血管疾病设计的"治疗基石"方案
- 显著减少传统每月注射的治疗负担
疾病背景
DME作为糖尿病视网膜病变并发症，影响美国约100万患者。当前治疗需每4-12周注射抗VEGF药物，患者依从性差导致治疗缺口显著。该病由黄斑区血管渗漏引发炎症水肿，最终可能导致视力丧失。
企业愿景
首席执行官David Kirn指出："FDA与EMA对单一期试验的认可，标志着4D-150有望成为首个同时覆盖湿性AMD和DME两大主要致盲性眼病的基因疗法。这种通过设计实现依从性的疗法，或将彻底改变视网膜疾病治疗模式。"
关于4DMT
作为处于晚期开发阶段的生物技术公司，4DMT同时推进4D-710（首个成功实现囊性纤维化跨膜传导调节因子基因肺部递送的基因疗法）等创新管线。所有候选产品均处于临床或临床前阶段，尚未获得监管批准。
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