美国食品药品监督管理局（FDA）已接受百时美施贵宝提交的Breyanzi®（lisocabtagene maraleucel）优先审查申请，该疗法作为首个针对复发或难治性边际区淋巴瘤（MZL）的CAR T细胞疗法。基于II期TRANSCEND FL试验显示的高缓解率和一致安全性特征，Breyanzi®有望解决MZL治疗领域的关键缺口。
该申请根据2025年国际恶性淋巴瘤会议（ICML）期间公布的临床数据提交，处方药用户收费法案（PDUFA）行动日期定于2025年12月。数据显示，接受治疗的患者实现显著且持久的临床缓解，且安全性特征与既往研究一致。
满足未满足治疗需求
边际区淋巴瘤（MZL）是一种惰性但易复发的B细胞非霍奇金淋巴瘤，占所有非霍奇金淋巴瘤病例的约7%。虽然初始治疗可诱导缓解，但多数患者（确诊中位年龄67岁）会经历反复复发。对于接受过两线及以上系统治疗的患者，目前治疗选择有限且多为姑息性。
百时美施贵宝血液学与细胞治疗部门高级全球项目负责人Rosanna Ricafort博士指出：“虽然初始治疗对MZL可能有效，但患者常在数年内多次复发，迫切需要能提供高且持久缓解率的新治疗方案。此次FDA受理申请将使我们更接近将CAR T细胞疗法标准化为MZL治疗选择的目标，同时践行我们为更多符合条件患者提供个性化疗法的承诺。”
聚焦惰性非霍奇金淋巴瘤亚型
TRANSCEND FL（NCT04245839）是一项全球多中心、开放标签的II期试验，评估Breyanzi®在复发或难治性惰性B细胞淋巴瘤（包括滤泡性淋巴瘤和边际区淋巴瘤）中的疗效与安全性。试验以总缓解率为主要终点，同时考察完全缓解率、缓解持续时间和无进展生存期等关键次要指标。
尽管MZL队列的详细亚组数据尚未在同行评审期刊发表，但ICML 2025公布的数据表明，Breyanzi®在该人群实现了具有临床意义的持久缓解，且安全性特征与既往淋巴瘤亚型研究一致。
扩展CAR T疗法应用范围
Breyanzi®是一种靶向CD19的CAR T细胞疗法，通过4-1BB共刺激结构域增强T细胞扩增与持久性。该疗法通过患者自身T细胞经基因修饰后回输的一次性治疗完成，已获批用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和套细胞淋巴瘤。
值得注意的是，FDA近期批准的修订方案已简化Breyanzi®的患者监测流程，并取消其风险评估与缓解策略（REMS）项目，这可能通过减少后勤障碍来提升治疗可及性。
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