一项临床试验的新结果显示，对于一种名为神经母细胞瘤的罕见癌症，如果初始治疗无效或已经复发的患儿，将抗体治疗添加到常规化疗中可能会获益。
BEACON II期试验的结果由一个国际研究团队完成，该团队由伯明翰大学(University of Birmingham)的癌症研究英国(Cancer Research UK)临床试验中心协调。
发表在《Journal of Clinical Oncology》(临床肿瘤学杂志)上的这项研究发现，对于患有高风险神经母细胞瘤(neuroblastoma)的儿童，在常规治疗基础上使用一种名为dinutuximab beta (dB)的单克隆抗体治疗，经过六个疗程的治疗后，患者的肿瘤会缩小。
在常规化疗基础上加用dB的患儿，其最佳客观缓解率(ORR)显著提高，该指标代表了经历癌细胞完全消失或部分减少的患者百分比。
常规治疗下，癌症缩小或消失的患者比例为18.2%，而同时加用dB则使这一比例提高到30.2%。此外，在实验组中，患者的平均无进展生存时间为11个月，总生存时间接近26个月；而常规治疗组的无进展生存时间约为4个月，总生存时间为17个月。
南安普顿大学(University of Southampton)和南安普顿大学医院(University Hospital Southampton)的Juliet Gray教授是该研究的通讯作者，她说："这些结果非常鼓舞人心，将有助于为神经母细胞瘤患儿开发更好的治疗方法。我们正在BEACON-2试验中继续研究将dinutuximab beta与化疗(称为化学免疫疗法)相结合的方法。
"这项试验现在已在英国许多中心开展，旨在改进化学免疫疗法，使更多儿童获益。"
伯明翰大学癌症研究英国临床试验中心(Cancer Research UK Clinical Trials Unit)主任Amos Burke教授说："对于不幸患有这种疾病的儿童来说，复发或对一线治疗无反应的神经母细胞瘤目前预后很差。
"这些结果非常重要，可以改善这些儿童的生存几率和生活质量。在伯明翰大学，我们继续专注于为最需要的儿童试用明天的治疗方法。"
主要影响5岁以下儿童
根据癌症研究英国(Cancer Research UK)的数据，神经母细胞瘤主要影响5岁以下的儿童，在英国每年约有100名0-14岁的儿童被诊断为神经母细胞瘤。
这种癌症通常始于幼儿腹部的未成熟神经细胞，并发展成可在儿童腹部摸到的小肿块。大约一半的儿童中，神经母细胞瘤会扩散到身体其他部位，包括骨骼、皮肤和肝脏。
BEACON试验招募了65名患者，平均年龄为4岁，其中28名患者为难治性(refractory，对一线治疗无反应)，37名患者为复发性(relapsing，癌症复发)神经母细胞瘤。
除了测量最佳客观缓解率和生存时间外，BEACON联盟还测量了治疗方案的神经毒性。对于dB组的患者，约有三分之一出现了嗜睡等低级别症状，而对照组这一比例为9%。dB组中更严重的3级症状发生率较低(2.3%)，与常规治疗组(4.5%)相当。
此前，全球BEACON联盟报告的结果显示，将抗肿瘤药物贝伐珠单抗(bevacizumab)与化疗药物联合使用可导致患者肿瘤缩小。
这些发现改变了英国儿科肿瘤学家治疗神经母细胞瘤的方式，而进一步的BEACON-2试验目前正在研究包括贝伐珠单抗和dB化学免疫疗法在内的药物组合之间的差异。
更多信息Dinutuximab beta添加到基于替莫唑胺(temozolomide)的化疗方案中治疗复发和难治性神经母细胞瘤儿童。ITCC-SIOPEN BEACON Immuno II期试验结果，《临床肿瘤学杂志》(2025)。
期刊信息： 临床肿瘤学杂志
关键医学概念神经母细胞瘤(Neuroblastoma) 神经毒性综合征(Neurotoxicity Syndromes) 贝伐珠单抗(Bevacizumab)
由伯明翰大学提供
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