一种罕见且危及生命的儿童肾病终于有了有效疗法，这在很大程度上要归功于爱荷华大学健康护理斯特德家庭儿童医院的开创性研究和临床领导。
这种被称为C3肾小球病（C3G）的疾病是一种极为罕见的病症，主要影响儿童和年轻人。全美仅有约5000人患有C3G，该病会导致进行性肾损伤，超过一半的患者在诊断后十年内会发展为终末期肾衰竭。
与以往旨在缓解该病炎症过程的C3G治疗方法不同，这种新型首创药物直接针对人体补体系统中C3G功能障碍的根本原因，补体系统是免疫反应的一部分。
爱荷华大学健康护理罕见肾病诊所主任Carla Nester博士领导了这种名为pegcetacoplan的新药全球儿科临床试验。结果令人瞩目：患者尿液中的蛋白含量减少了68%，肾功能趋于稳定。高达67%的儿童实现了完全缓解，72%的患者肾活检显示无疾病活动。
"这是我们迄今为止看到的最接近治愈这种疾病的疗法，"Nester说道，她是爱荷华大学健康护理斯特德家庭儿童医院的儿科教授，也是发表在12月3日《新英格兰医学杂志》上的这项研究的资深作者。"我们仍需跟踪这些患者的长期结果，但本次试验的数据绝对令人惊叹。"
这项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验在19个国家的122个中心进行，共有124名患者参与。基于这些结果，pegcetacoplan今年早些时候获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为12岁及以上C3肾小球病（C3G）和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者的首个治疗药物，后者是一种密切相关且严重罕见的肾病。
罕见肾病领域的全球领导者
在过去的几十年里，爱荷华大学健康护理已成为补体介导肾病领域的全球领导者。这一最新的临床进展建立在Richard Smith博士领导的关于补体系统的基础研究之上。Smith是爱荷华大学儿科和耳鼻喉科教授，也是补体相关肾病和听力损失病因方面的专家。结合Nester在肾小球疾病方面的临床专业知识，爱荷华大学和斯特德家庭儿童医院成为美国极少数能够为C3肾小球病患者提供全面护理的中心之一，包括高效诊断、最先进的管理和参与基础科学和临床研究的机会，如测试pegcetacoplan的VALIANT试验。
"正是研究和临床部门的结合，使爱荷华成为如此强大的力量，"Nester说道。
重要的是，爱荷华大学团队还赢得了受C3G影响的患者和家庭的信任，患者从全国各地乃至世界各地前来爱荷华大学罕见肾病诊所寻求治疗。
"我们的一位患者过去经常从卡塔尔飞来我们的诊所就诊，另一位则从欧洲搬来接受我们的治疗。我们的项目就是如此知名和值得信赖。"
Carla Nester博士，爱荷华大学健康护理罕见肾病诊所主任
这种强大的声誉和与患者社区的联系使爱荷华大学健康护理成为这项全球研究中入组患者最多的中心。对于这类罕见疾病的临床试验来说，招募足够多的患者对于证明药物疗法的有效性至关重要。
从实验室到临床——以及更远
Smith实验室多年来所做的研究加深了对C3G基础生物学的理解，并认识到抑制补体通路的过度激活可能是有效治疗的关键。为了将这一知识转化为患者疗法，爱荷华大学的研究人员与制药公司合作，开发和测试能够抑制补体激活的新药。
与以往依赖类固醇等广谱抗炎药物，或针对补体通路错误方面的药物不同，这类新药精确地阻断了补体系统中功能失调的部分。
pegcetacoplan通过每周两次注射给药，许多年轻患者更喜欢这种给药方式而非每日口服药物。另一种名为iptacopan的新药，也能抑制补体系统，今年早些时候也获批用于治疗成人C3G。爱荷华大学健康护理也是该临床试验的全球入组领先者，这促成了iptacopan的获批。
对于患者而言，这些新药的影响是深远的。Nester回忆起一位曾经与该疾病抗争的大学生，现在已完全缓解并在职业生涯中蓬勃发展，还有一些儿科患者不再需要时刻担心自己的健康，而是可以期待正常的童年生活。
"这是我们终于能够帮助患者的一年，"Nester说道。"这条路走得很长，但我们终于到了。"
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