本周末在美国芝加哥举行的2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了三项III期临床试验结果，肿瘤学家们已将其称为近年来最具影响力的全体会议数据——其中包括首款使转移性胰腺癌患者生存期几乎翻倍的药物、一项能让三分之二高风险乳腺癌患者避免化疗的基因组检测，以及一种在鳞状肺癌治疗中优于标准免疫疗法方案的双特异性抗体。对于患者及其医生而言，这三项结果都具有即时意义：一种药物已进入扩大使用通道并即将接受美国食品药品监督管理局(FDA)优先审查，一项检测现已商业化可用，而一种新药候选物数月前已达到FDA申报里程碑。
ASCO 2026年会将于6月2日在芝加哥麦考密克展览中心举行，吸引了超过44,000名肿瘤学专业人士参加。
ASCO 2026公布的三大癌症突破是什么？
这三项成果——分别针对胰腺癌、早期乳腺癌和鳞状非小细胞肺癌——各自代表了根本不同类型的进展。其中一项是一种新型药物，针对研究人员花了四十年时间才攻克的遗传驱动因子；第二项是一种诊断检测，可以防止对不会从中受益的患者进行有害治疗；第三项是一种下一代免疫治疗分子，能同时阻断癌症利用的两条通路。综合来看，它们代表了在单一会议上罕见地汇聚了多项改变临床实践的成果。
达拉克索拉西布攻克胰腺癌"不可成药"基因，死亡风险降低60%
胰腺癌每年导致约5万名美国人死亡，约90%的患者携带KRAS基因突变——该蛋白质结构过于平滑，研究人员曾将其标记为"不可成药"达四十多年。2013年，科学家在KRAS中发现了一个此前未被发现的小型结合口袋，这一标签开始改变；而在5月31日，革命医药公司(Revolution Medicines)在美国临床肿瘤学会(ASCO)全体会议中公布其III期RASolute 302试验的主要分析结果时，这一标签被彻底改变——相关结果同时发表在《新英格兰医学杂志》上。
达拉克索拉西布(daraxonrasib)是一种口服每日一次的药片，针对多种突变类型的活性"开启"形式的RAS蛋白。与标准护理化疗相比，该药物使已经接受过一线治疗的患者的死亡风险降低了60%。达拉克索拉西布组的中位总生存期为13.2个月，而接受研究者选择化疗的患者为6.7个月——风险比为0.40，p值低于0.0001。这项涉及500名患者的全球试验招募了来自北美、欧洲和亚洲的患者。
"这是首次在大型随机试验中评估用于胰腺癌患者的RAS抑制剂，"达纳-法伯癌症研究所(Dana-Farber Cancer Institute)黑尔家族胰腺癌研究中心主任、该试验首席研究员Brian Wolpin医学博士在面对满座并起立鼓掌的礼堂时表示。美国临床肿瘤学会(ASCO)首席医疗官Julie Gralow称这一发现是"全垒打"。亚利桑那大学癌症中心(University of Arizona Cancer Center)的Rachna Shroff医学博士称其为"改变游戏规则"。
这一结果之所以特别重要，在于其广泛适用性：达拉克索拉西布对携带任何特定RAS突变的患者都有效——包括基因完全没有突变的罕见情况。这意味着医生在开处方前无需筛查特定的KRAS亚型，相比早期的突变特异性抑制剂具有实际优势。该药物产生的严重副作用也少于化疗：达拉克索拉西布组43.6%的患者经历了3级或更高级别的不良事件，而化疗组为57.5%。
FDA已授予达拉克索拉西布突破性疗法和孤儿药资格，并于2026年5月1日发出安全进行信函，批准其扩大使用计划，允许临床试验外符合条件的患者开始接受该药物。革命医药公司4月份宣布计划根据FDA局长国家优先券项目提交新药申请——这一指定将标准审查时间从十个月压缩至六个月。扩大使用请求必须由持证治疗医生代表患者发起。
存在一些注意事项。该药物价格尚未确定，而靶向肿瘤疗法历史上每月成本高达数万美元。明尼苏达大学医学肿瘤学家Emil Lou医学博士指出，大多数癌症患者在社区医疗机构而非大型大学医院接受治疗，这引发了关于获取公平性的担忧。达拉克索拉西布尚未获得任何监管机构批准，研究人员已在努力了解癌症可能如何对该药物产生耐药性。
Prosigna基因组检测识别可跳过化疗的乳腺癌患者
第二项重大成果来自一个截然不同的方向：不是一种新药，而是一项证据表明，一种商业可用的检测可以识别哪些常见乳腺癌亚型患者不需要接受传统上给予他们的治疗。
III期OPTIMA试验——由伦敦大学学院癌症研究所(UCL Cancer Institute)的Rob Stein教授领导，格拉斯哥大学(University of Glasgow)的Iain MacPherson教授担任联合首席研究员，并于5月30日在ASCO上公布——招募了4,429名早期雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者，这是全球最常见的乳腺癌亚型。使用Prosigna检测（该检测分析肿瘤样本中50个基因的活性并分配复发风险评分），试验发现，肿瘤评分较低的患者可以安全地跳过化疗，仅接受激素治疗，五年无侵袭性乳腺癌生存结果相当。
在试验中，约68%的受试患者——所有这些患者都有传统上符合化疗条件的临床特征——具有低基因组风险评分。对于这一组，仅接受激素治疗的患者五年后无复发存活率为93.6%，而接受化疗的患者为94.8%：差异如此之小，研究人员计算出化疗最多只能预防该组每100名患者中的2次复发。"OPTIMA解决了乳腺癌治疗中长期存在的挑战：识别谁真正从化疗中受益，谁不会受益，"Stein表示。"我们的研究表明，许多患者可以安全地避免化疗而不影响治疗结果。"
该试验在英国、挪威、瑞典、澳大利亚、新西兰和泰国进行。研究人员估计，这些发现每年可使超过5,000名英国国家医疗服务体系(NHS)乳腺癌患者免于化疗。在全球范围内，鉴于激素受体阳性、HER2阴性疾病占新诊断乳腺癌的大多数，化疗降级的潜在规模是巨大的。
与会的肿瘤学家指出了在美国常规采用之前的一个重要摩擦点：美国国家综合癌症网络(National Comprehensive Cancer Network)目前的临床指南推荐另一种基因组检测——Oncotype DX——用于早期浸润性乳腺癌。转向Prosigna将代表一种范式转变，需要修订指南。Atrium Health Levine癌症研究所的Arielle Heeke医学博士指出，在全面实施之前，更多的长期随访数据将非常有价值。该试验还排除了40岁以下的患者，并主要招募了白人患者群体，限制了对所有患者的直接适用性。
Prosigna检测由Veracyte公司制造，该公司与英国国家健康与护理研究所(UK National Institute for Health and Care Research)的主要资金一起，为OPTIMA试验提供了约180万英镑的资金和检测支持。
依沃内西单抗在鳞状肺癌头对头试验中击败PD-1抑制剂
第三项全体会议成果来自HARMONI-6试验，该试验在532名未经治疗的晚期鳞状非小细胞肺癌患者中测试了依沃内西单抗(ivonescimab)——一种由中国康方生物(Akeso)开发并在海外授权给Summit Therapeutics的双特异性抗体——与替雷利珠单抗(tislelizumab)加化疗的效果对比。结果同时发表在《柳叶刀》上。
鳞状非小细胞肺癌约占所有肺癌病例的四分之一，历史上在靶向治疗选择方面落后于其他肺癌亚型。在此背景下，与PD-1免疫治疗组合相比，死亡风险降低了34%——中位总生存期为27.89个月对比23.69个月——在中位随访21.4个月时超过了试验预设的疗效阈值。作为该试验首席研究员的上海胸科医院(Shanghai Chest Hospital)陆舜教授指出，这是该学会61年历史上首次有源自中国的研究性肿瘤药物被选入ASCO全体会议。
依沃内西单抗在机制上独特之处在于其双靶点设计：单一分子同时阻断PD-1（癌症用来躲避免疫细胞的通路）和VEGF（一种促进肿瘤血管生长的蛋白质）。将这两种功能结合在一个抗体中旨在避免当两条通路分别用不同药物靶向时出现的重叠毒性。在HARMONI-6数据中，即使在肿瘤PD-L1表达水平非常低的患者中，依沃内西单抗也延长了生存期，PD-L1是一种通常预测对PD-1阻断反应不佳的生物标志物——这对于对标准免疫治疗无反应的鳞状NSCLC患者亚群来说是一个有意义的发现。
独立肿瘤学家提出了一个关键的注意事项：HARMONI-6完全在中国50个地点进行，且仅招募了中国患者。埃默里大学(Emory University)的Suresh Ramalingam医学博士指出，中国患者对PD-1和VEGF治疗的历史反应不同，这可能解释了部分观察到的益处。西奈山医院(Mount Sinai)的Deborah Doroshow医学博士表示，在没有西方人群数据的情况下，"尚不清楚"四个月的生存优势有多大的意义。另一项全球试验——HARMONi-3——正在包括美国和欧洲的人群中进行，以测试这种益处是否仍然存在。Summit Therapeutics已为依沃内西单抗在另一种肺癌亚型中提交了单独的FDA申请，PDUFA目标日期为2026年11月14日，但尚未为HARMONI-6涵盖的鳞状肺癌适应症提交美国监管申请。
三种癌症，患者面临的关键问题
对于患者和护理人员来说，实际问题是：今天可以利用这些结果做些什么？
对于已经接受过至少一线治疗的转移性胰腺癌患者，达拉克索拉西布目前可通过FDA授权的扩大使用计划获得。他们的肿瘤科医生（而非患者本人）可以通过革命医药公司申请。该药物尚未获得批准，保险覆盖仍不确定，但现在可以在临床试验之外获得。
对于早期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者，Prosigna检测已商业化可用，可由肿瘤科医生订购。如OPTIMA现在所证明的，风险评分较低的患者有强有力的III期证据表明化疗提供的额外益处极少。关于跳过化疗的讨论现在得到了临床数据的有力支持，尽管医生对OPTIMA结果的认识和指南的一致性将需要时间渗透到标准实践中。
对于鳞状非小细胞肺癌患者，依沃内西单抗在此适应症上尚未获得西方市场的批准。正在进行的全球试验将确定HARMONI-6的生存益处在非亚裔人群中是否仍然有效，然后才会预期向西方监管机构提交鳞状NSCLC的申请。
常见问题解答
什么是达拉克索拉西布，患者现在可以使用吗？
达拉克索拉西布是革命医药公司(Revolution Medicines)开发的一种口服每日一次的RAS抑制剂，针对在90%以上胰腺癌病例中发现的KRAS基因突变。该药物尚未获得FDA批准，但该机构于2026年5月1日授权了一个扩大使用计划，允许符合条件的先前治疗过的转移性胰腺癌患者在临床试验之外使用该药物。必须由有执照的治疗医生申请使用。预计将通过加速审查途径提交正式的新药申请。
OPTIMA乳腺癌试验对当前面临化疗决策的患者意味着什么？
OPTIMA结果适用于新诊断的早期雌激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者，这些患者正在权衡手术后的辅助治疗选择。Prosigna检测——分析肿瘤中的50个基因——现在可用于确定化疗是否可能提供有意义的益处。对于风险评分较低的患者，OPTIMA III期数据显示，仅激素治疗就能产生几乎相同的五年结果。患者应询问其肿瘤科医生该检测在其医疗机构是否可用。
依沃内西单抗与标准免疫治疗的工作方式有何不同？
标准PD-1免疫治疗药物阻断癌症用来躲避免疫细胞的单一通路。依沃内西单抗是一种双特异性抗体，在单一分子中同时阻断PD-1和VEGF——一种促进肿瘤血管生长的第二种蛋白质。HARMONI-6试验显示，这种方法在鳞状肺癌治疗中优于PD-1药物加化疗，尽管该试验完全在中国进行，独立肿瘤学家表示西方患者的可能结果会有所不同。一项全球试验正在进行中以回答这个问题。
ASCO 2026对癌症研究的历史意义何在？
ASCO 2026产出了多项III期结果，肿瘤学家将其描述为改变实践的成果：在四十年尝试靶向KRAS失败后，首款使转移性胰腺癌生存期几乎翻倍的药物；针对常见乳腺癌化疗降级的最大随机证据基础；以及该学会61年历史上首个源自中国的肿瘤药物进入ASCO全体会议。在一次会议上汇聚三种主要癌症类型的三项里程碑式结果，无论如何衡量都是不寻常的。
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