德灵 Insights（DelveInsight）最新发布的《急性髓系白血病研发管线洞察》报告显示，当前全球有超过100家药企正在开发110余种新型治疗药物。该报告系统梳理了从临床前研究到注册试验各阶段的候选药物，并对作用机制（MOA）、给药途径（ROA）、分子类型及失效药物进行专业评估。
核心进展追踪
- 2025年8月22日：瑞士Debiopharm国际公司的Debio 1562M完成I期剂量优化研究，确定推荐剂量进入II期试验，该阶段将重点评估其抗白血病活性
- 2025年8月22日：中国亚盛医药APG-2575（Lisaftoclax）联合阿扎胞苷的III期关键注册试验启动，针对不适合标准诱导化疗的初诊AML患者
- 2025年8月20日：美国OncoVerity公司的cusatuzumab联合阿扎胞苷疗法启动II期试验，目标人群为未经治疗且无法接受强化疗的AML患者
领先研发企业
重点企业包括：
- Kura肿瘤公司：Ziftomenib（靶向menin-KMT2A蛋白互作）
- Moleculin Biotech：Annamycin（无心脏毒性蒽环类药物）
- Syndax制药：SNDX-5613（revumenib，menin-KMT2A抑制剂）
- BioSight：BST-236（阿糖胞苷前药）
- Senti Biosciences：SENTI-202（逻辑门控CAR-NK疗法）
突破性疗法聚焦
- Ziftomenib
- 靶向menin-KMT2A/MLL蛋白互作
- 美国FDA授予孤儿药资格
- 正在进行III期试验，针对基因定义的高危AML人群
- Annamycin
- 无心脏毒性蒽环类药物
- MIRACLE III期试验（联合ara-C）
- 软组织肉瘤适应症同步开发中
- SNDX-5613（revumenib）
- menin-KMT2A互作抑制剂
- FDA授予突破性疗法认定
- II/III期试验同步进行
研发管线特征
- 给药途径分布：口服(35%)、静脉(42%)、皮下(15%)、其他(8%)
- 分子类型构成：单抗(28%)、小分子(37%)、基因疗法(12%)、重组蛋白(15%)、其他(8%)
- 发展阶段：III期(24%)、II期(36%)、I期(20%)、临床前(20%)
市场动态分析
报告深度解析了以下关键要素：
- 企业间/产学研合作模式
- 许可协议与融资动态
- 未满足临床需求
- 市场驱动因素与障碍
- 未来治疗格局预测
该全球性分析涵盖从早期发现到上市审批的全周期数据，重点监测CD33/FLT3双靶向疗法、逻辑门控CAR-NK等创新方向。欲获取完整分析及企业/药物清单，建议参考德灵 Insights 官方数据库。
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