总部位于英国的生物技术公司Charm Therapeutics近日完成超额认购的8000万美元B轮融资，该资金将支持其menin抑制剂推进至急性髓系白血病（AML）I期临床试验。该药物研发项目由New Enterprise Associates（NEA）和SR One共同领投，NVIDIA、OrbiMed、F-Prime及Khosla Ventures等科技与医疗投资机构跟投。
据公司披露，其开发的menin抑制剂通过AI驱动的DragonFold蛋白质-配体共折叠平台设计，旨在克服第一代同类药物的安全性和耐药性问题。该分子可保持对所有已记录AML临床耐药突变体的活性，同时在低剂量下仍具疗效，从而降低心脏节律异常和药物相互作用等风险——这正是Syndax Pharmaceuticals旗下Revuforj（revumenib）等第一代抑制剂的主要副作用。
NEA合伙人Matthew McAviney表示："临床前数据的说服力和清晰的临床开发路径使Charm具备显著优势。"若研发成功，该药物将进入2022年价值23亿美元的AML八大主要市场（美国、德国、法国、意大利、西班牙、英国、日本和中国），直接与2024年获批的Revuforj竞争。GlobalData预测Revuforj到2031年销售额将达8.49亿美元，但其作为唯一获批menin抑制剂的地位正面临Kura Oncology和协和麒麟ziftomenib的挑战。
此外，Inqovi（地西他滨和卡达曲司汀）联合Venclexta（维奈托克）组合疗法也处于AML治疗的注册阶段，预计2026年2月获得审批结果。目前全球AML治疗领域共有28种处于III期临床的候选药物，涵盖Bcl-2、FLT3和NADP抑制剂等新型靶点。
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