维屈尼达酶αVestronidase alfa

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人β-葡糖醛酸酶）
• 来源与性状
  通过重组DNA技术在CHO细胞中表达生产，性状为无菌冻干粉剂，需用专用稀释剂复溶后静脉输注。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需医生处方的生物制剂，但未列入麻醉/精神/毒性/放射性药品管制目录。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：特异性治疗黏多糖贮积症VII型（MPS VII/Sly综合征），针对β-葡糖醛酸酶缺乏的酶替代疗法。

二、核心功效与临床应用

1. 核心功效
   • 水解溶酶体内蓄积的糖胺聚糖（GAGs）
   • 改善多器官系统GAG沉积相关症状
   • 维持运动功能基线水平

2. 临床应用

   • 黏多糖贮积症VII型（OMIM 253220）的确诊患者
   • 改善步行耐力（临床试验显示6分钟步行距离增加）
   • 减少尿GAG排泄量（下降约65%）
   • 延缓呼吸功能恶化

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  ▶️输液相关反应（62%）：荨麻疹、面部水肿、呼吸困难
  ▶️发热（36%）、呕吐（29%）、关节痛（23%）
  ▶️抗药抗体产生（83%），可能影响疗效

• 禁忌与风险
  ⚠️对活性成分或仓鼠蛋白过敏者禁用
  ⚠️急性呼吸道感染期间需暂停输注
  ⚠️妊娠期使用需权衡风险（FDA妊娠C类）
• 注意事项
  ▶️每次输注前需预给药：抗组胺药+退热药+糖皮质激素
  ▶️输注时间严格控制在4小时（0.5-4 mg/kg）
  ▶️需定期监测尿GAG水平和肺功能

参考文献

1. FDA标签：Vestronidase alfa-vjbk (MEPSEVII®) Prescribing Information (2023版)
2. Genet Med：长期疗效研究（NCT02432144，5年随访数据）
3. Mol Genet Metab：药代动力学特征（剂量依赖性清除率）