艾度硫酸酯酶Idursulfase

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（重组DNA技术生产的酶替代治疗药物）

来源与性状
艾度硫酸酯酶是通过重组DNA技术生产的人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶，为注射用溶液。其作用机制为替代患者体内缺乏的天然酶，加速分解蓄积的糖胺聚糖（GAGs），从而改善黏多糖贮积症Ⅱ型（亨特综合征）的病理进程。该药物于21世纪初开发，是首个针对此适应症的酶替代疗法。

管理级别
非管制处方药（Rx-G）。原因：作为重组酶制剂，属于需严格管理的生物制品，但未涉及麻醉、精神或毒性成分，无需特殊管制。

临床价值
精准干预药（P）。原因：针对黏多糖贮积症Ⅱ型患者的特异性酶缺乏，通过替代治疗延缓疾病进展，改善多系统症状（如肝脾肿大、骨骼畸形）。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  降解蓄积的糖胺聚糖（硫酸皮肤素和硫酸类肝素），减少细胞内溶酶体贮积。
• 临床应用
  1. 黏多糖贮积症Ⅱ型（亨特综合征）：改善呼吸功能、关节活动度及步行能力，延缓神经功能退化（对中枢神经系统病变效果有限）。
  2. 长期管理：需每周静脉输注，结合多学科支持治疗（如心脏监测、骨科干预）。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

1. 输注相关反应：发热、皮疹、头痛、血压波动（发生率约30%-50%）。
2. 过敏反应：罕见但严重的支气管痉挛或过敏性休克。
3. 免疫原性：部分患者产生抗药抗体，可能影响疗效。

禁忌与风险

1. 绝对禁忌：对活性成分或辅料过敏者。
2. 特殊风险：
   • 急性呼吸道感染或心肺功能不稳定患者需谨慎，输注可能加重呼吸窘迫。
   • 妊娠期安全性数据不足，需评估获益风险比。

注意事项

• 输注前需预处理抗组胺药或糖皮质激素以减少过敏反应。
• 治疗期间需定期监测肝功能、尿GAG水平及抗体滴度。

参考文献

1. 国家药品监督管理局（NMPA）关于黏多糖贮积症治疗药物的审批通告
2. 《中华儿科杂志》酶替代疗法在遗传代谢病中的应用指南
3. 重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶的药理学及临床研究（中国新药杂志，2021）

提示：具体用药方案需由遗传代谢病专科医生根据患者个体情况制定，治疗过程中需严格遵循医疗机构的监测流程。