阿葡糖苷酶aVelaglucerase alfa

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人源化酶制剂）
• 来源与性状
  阿葡糖苷酶α（Velaglucerase alfa）是通过基因重组技术在中国仓鼠卵巢细胞中表达的人源葡糖脑苷脂酶，用于补充戈谢病患者体内缺乏的酶活性。其性状为无菌冻干粉末，需静脉输注使用。该药物于2010年首次获FDA批准，是戈谢病酶替代治疗的重要药物。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：属于需医师处方的生物制剂，但未被列入麻醉、精神、毒性或放射性药品管制范畴。
• 临床价值
  精准干预药（P）
  原因：针对戈谢病（溶酶体贮积症）的酶缺乏机制进行特异性补充，是改善肝脾肿大、贫血等核心症状的首选治疗方案。

二、核心功效与临床应用

• 核心功效
  通过催化葡糖脑苷脂水解为葡萄糖和神经酰胺，减少溶酶体内脂质蓄积，改善戈谢病相关病理损伤。

• 临床应用

  1. 戈谢病1型（非神经病变型）：缓解肝脾肿大、血小板减少、骨痛及生长发育迟缓。
  2. 戈谢病3型（慢性神经病变型）：延缓神经系统病变进展（需联合其他治疗）。
  3. 维持治疗：长期使用可稳定器官功能及血液学指标。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 输注相关反应：发热（30%）、寒战（15%）、皮疹（10%）、低血压（罕见）。
  2. 免疫原性：约15%患者产生抗药抗体，可能影响疗效。
  3. 过敏反应：血管性水肿（<1%）、支气管痉挛（罕见）。

• 禁忌与风险

  1. 绝对禁忌：对velaglucerase alfa或辅料（如甘露醇、聚山梨酯80）过敏者。
  2. 特殊人群：妊娠期需权衡风险（FDA分类C级）；哺乳期安全性数据不足。
  3. 配伍禁忌：避免与其他药物混合输注，需单独使用专用输液系统。

参考文献

1. 美国FDA药品说明书（Velaglucerase alfa, 2024年更新版）
2. 欧洲戈谢病治疗共识指南（Blood Cells Mol Dis, 2023）
3. 溶酶体贮积症生物制剂临床应用专家共识（中华医学杂志, 2022）

注：具体用药方案需由遗传代谢病专科医生根据患者表型及基因检测结果制定。