伊度硫酸酯酶βIdursulfase beta

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人源化酶替代治疗药物）。
• 来源与性状
  伊度硫酸酯酶β是通过基因重组技术在中国仓鼠卵巢（CHO）细胞中表达的人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶（IDS）的纯化产物，为无色至微乳白色澄清液体注射液。其通过水解黏多糖（GAG）中的硫酸酯键，降解体内累积的异常代谢产物，用于治疗黏多糖贮积症II型（亨特综合征）。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）。因其为重组蛋白药物，需在专业医疗监管下使用，但未列入麻醉、精神或毒性药品等特殊管制范畴。
• 临床价值
  首选药（F）：作为黏多糖贮积症II型唯一有效的酶替代疗法，可显著改善患者运动功能、肝脾肿大及呼吸道症状，延缓疾病进展。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  1. 黏多糖贮积症II型（亨特综合征）：通过静脉输注补充缺失的IDS酶，降解累积的硫酸乙酰肝素和硫酸皮肤素，缓解多系统病变。
  2. 长期管理：改善关节活动度、呼吸功能及生活质量，减少器官损伤风险。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  1. 输液相关反应：发热、皮疹、头痛、血压波动（发生率约30%）。
  2. 过敏反应：严重者可出现呼吸困难或过敏性休克（罕见但需紧急处理）。
  3. 免疫原性：部分患者产生抗药物抗体（约50%），可能影响疗效。

• 禁忌与风险

  1. 已知对活性成分或辅料过敏者禁用。
  2. 急性感染或严重心肺功能不全者慎用，需在严密监护下调整输注速度。
  3. 妊娠及哺乳期：安全性数据有限，需权衡利弊。

重要提示

使用伊度硫酸酯酶β需严格遵循医嘱，治疗前需进行过敏风险评估，并在具备急救条件的医疗机构输注。患者应定期监测抗体水平及肝肾功能。

参考文献

1. 黏多糖贮积症诊疗指南（中华医学会儿科学分会遗传代谢内分泌学组，2022）
2. 重组人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶β说明书（国家药品监督管理局核准版）
3. 《罕见病药物临床研究技术指导原则》（CDE，2021）