维马酶αVelmanase alfa

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（重组人溶酶体 α-甘露糖苷酶）。

来源与性状
维马酶α（Velmanase alfa）通过重组DNA技术生产，为冻干粉制剂，需静脉输注前重构。其作用靶点为溶酶体，通过外源性补充α-甘露糖苷酶，降解因基因缺陷导致的溶酶体内累积的含甘露糖寡糖。2018年欧盟首次批准，2023年获美国FDA批准上市，商品名为Lamzede。

管理级别
非管制处方药（Rx-G）。
原因：作为酶替代疗法，需严格遵循处方使用，但未涉及麻醉、精神类或毒性成分。

临床价值
精准干预药（P）。
原因：针对α-甘露糖苷贮积症（由MAN2B1基因突变引起）的非中枢神经系统表现，通过特异性酶替代改善代谢异常，属罕见病精准治疗。

二、核心功效与临床应用

1. 适应症
   成人和儿童α-甘露糖苷贮积症的非中枢神经系统表现，包括：
   • 骨骼异常（如多发性骨发育不良）
   • 免疫缺陷相关反复感染
   • 听力损失
   • 肝脾肿大

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 输液相关反应（发热、寒战、头痛、恶心）
• 过敏反应（皮疹、瘙痒，严重者可能发生过敏性休克）
• 免疫原性（抗药物抗体产生，可能影响疗效）

禁忌与风险

• 绝对禁忌：对活性成分或辅料过敏者。
• 相对禁忌：
  • 妊娠期：需治疗前确认妊娠状态，缺乏充分安全性数据。
  • 哺乳期：尚未明确是否经乳汁分泌。

注意事项

1. 预处理：建议输注前使用抗组胺药（如苯海拉明）、退热药（如对乙酰氨基酚）或皮质类固醇以降低输液反应风险。
2. 输注管理：
   • 体重≤49 kg者：输注时间≥60分钟，控制输注速度。
   • 体重≥50 kg者：最大输注速度25 mL/小时，以减少蛋白质负荷风险。
3. 剂量调整：漏输后需尽快补输（距离下次剂量≥3天），否则按原计划继续治疗。
4. 贮藏：2-8℃冷藏避光保存，禁止冷冻。

特别提示

α-甘露糖苷贮积症为罕见遗传病，治疗方案需由遗传代谢病专科医生制定。治疗期间需定期监测寡糖水平、肝肾功能及免疫反应。

（注：具体临床应用请遵医嘱，并参考最新版药品说明书及诊疗指南。）