黄曲霉酶Asfotase alfa

核心定义

一、药物基本属性

药品分类
生物制品（重组人组织非特异性碱性磷酸酶）

来源与性状
Asfotase alfa（商品名Strensiq）是一种基因重组酶，通过重组DNA技术生产，含有人类组织非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）活性结构域。其性状为无色至微乳白色皮下注射溶液，规格包括18mg/0.45mL、28mg/0.7mL等，不含防腐剂。

管理级别

• 级别：处方药（Rx-G，非管制处方药）
• 原因：作为生物制剂需严格遵循临床适应症和剂量规范，但未纳入麻醉、精神类或放射性药品管制范畴。

临床价值

• 分类：精准干预药（P）
• 原因：针对低磷酸酯酶症（HPP）的酶替代疗法，直接纠正TNSALP酶缺乏导致的骨骼矿化障碍，显著改善患者生存率和骨骼发育。

二、核心功效与临床应用

适应症

• 围产期/婴儿期及青少年期发病的低磷酸酯酶症（HPP）。

作用机制
通过催化细胞外无机焦磷酸盐（PPi）水解，促进羟基磷灰石晶体形成，恢复骨骼正常矿化，缓解佝偻病、骨软化及呼吸功能不全等并发症。

三、使用禁忌与注意事项

副作用

• 常见（发生率>10%）：注射部位反应（红肿、疼痛）、脂肪营养不良（局部脂肪萎缩或增生）、异位钙化（结膜/角膜沉积）。
• 其他：过敏反应（呼吸困难、眶周水肿）、呕吐、发热、头痛、低钙血症及维生素B6减少。

禁忌与风险

• 禁忌：成人无适应症；对药物成分过敏者禁用。
• 风险提示：长期用药需监测肾结石、慢性肝炎及骨骼影像学变化；过敏反应可能突发，需备急救措施。

参考文献

• 低碱性磷酸酶症诊疗指南（2016年美国临床实践指南）。
• Strensiq®（Asfotase alfa）药品说明书（2025年修订版）。
• 低磷酸酯酶症酶替代疗法的临床试验及安全性评估（2024年研究数据）。

注：具体用药需在专业医生指导下进行，定期随访评估疗效与安全性。