艾夫糖苷酶αAvalglucosidase alfa

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（重组人酸性α-葡萄糖苷酶）。
• 来源与性状
  艾夫糖苷酶α是通过基因重组技术生产的酶替代治疗药物，为无菌冻干制剂，需静脉输注使用。其作用靶点为溶酶体内的酸性α-葡萄糖苷酶，用于纠正糖原代谢异常。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）。作为治疗罕见病庞贝病的特异性药物，需严格遵循医嘱使用，但未涉及麻醉、精神或放射性成分，故归类为非管制类。
• 临床价值
  精准干预药（P）。针对庞贝病（糖原贮积症Ⅱ型）的病因治疗，通过补充缺陷酶改善肌肉功能和呼吸系统症状，属于针对特定病理机制的靶向治疗。

二、核心功效与临床应用

• 适应症
  1. 晚发型庞贝病：改善运动功能、延缓呼吸衰竭进展。
  2. 婴儿型庞贝病：延长生存期并改善心肌病及运动发育。
• 作用机制
  补充患者体内缺乏的酸性α-葡萄糖苷酶，促进溶酶体内糖原降解，减少糖原在心肌、骨骼肌等组织的异常蓄积。

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用

  • 常见：输注相关反应（发热、皮疹、头痛）、恶心、关节痛。
  • 严重：过敏性休克、支气管痉挛（需立即停药并急救处理）。

• 禁忌与风险

  • 绝对禁忌：对活性成分或辅料过敏者。
  • 慎用情况：有心肺功能不全史患者需加强监测。
  • 注意事项：
    1. 输注前需预用抗组胺药或皮质激素以减少过敏风险。
    2. 治疗期间定期评估肺功能、肌力及心脏超声。

特别声明

本信息基于生物制剂治疗庞贝病的通用原则及酶替代疗法的药理学机制，具体用药方案需由专科医生根据患者个体情况制定。