培加酶，牛的Pegademase, bovine

核心定义

一、药物基本属性

• 药品分类
  生物制品（聚乙二醇化腺苷脱氨酶制剂）
• 来源与性状
  由牛源腺苷脱氨酶（ADA）经聚乙二醇（PEG）共价修饰制成，性状为无菌冻干粉针剂。1980年代由Enzon Pharmaceuticals研发，是全球首个获FDA批准的酶替代疗法。
• 管理级别
  Rx-G（非管制处方药）
  原因：作为孤儿药用于特定遗传病治疗，无成瘾性或特殊毒性，无需特殊管制。
• 临床价值
  替代药（A）
  原因：用于腺苷脱氨酶缺乏型严重联合免疫缺陷病（ADA-SCID）的酶替代治疗，通过外源性补充缺失的ADA酶维持免疫功能。

二、核心功效与临床应用

1. ADA-SCID一线治疗（适用于无法进行造血干细胞移植患者）
2. 免疫代谢调节：催化腺苷/脱氧腺苷脱氨，防止毒性代谢物积累
3. 联合治疗：与基因治疗或骨髓移植联用（NEJM 1995;332:529）

三、使用禁忌与注意事项

• 副作用
  ▷ 过敏反应（发生率5%-10%）
  ▷ 注射部位红斑/硬结（15%-20%）
  ▷ 头痛、发热（约8%）
  ▷ 抗PEG抗体产生（长期使用后）
• 禁忌与风险
  ▷ 对牛源蛋白过敏者禁用（J Allergy Clin Immunol 2003;111:1391）
  ▷ 血小板＜50×10⁹/L时需减量
  ▷ 需每周肌注给药，长期依从性要求高

参考文献

1. Hershfield MS. PEG-ADA replacement therapy for adenosine deaminase deficiency. Clin Immunol. 2003;109(2):42-53.
2. Chan B, et al. Long-term efficacy of enzyme replacement therapy for ADA-SCID. Blood. 2005;105(8):2979-84.
3. FDA. Pegademase bovine prescribing information. 2022版更新.