酶Enzymes

核心定义

详细定义与分类

酶（Enzymes）是一类具有催化活性的蛋白质或RNA分子，通过降低化学反应的活化能来加速生化反应，在药物领域主要用于调节代谢途径、溶解血栓或补充遗传性酶缺陷。根据功能可分为以下类别：

1. 代谢酶：参与糖、脂、蛋白质代谢（如胰岛素增敏剂中的AMPK激活酶）；
2. 溶栓酶：促进纤维蛋白溶解（如重组组织型纤溶酶原激活剂rt-PA）；
3. 酶替代剂：补充遗传性酶缺乏（如戈谢病使用的葡萄糖脑苷脂酶）；
4. 酶抑制剂：通过抑制特定酶活性治疗疾病（如ACE抑制剂用于降压）。

作用机制

酶的作用机制基于其催化特性和靶点特异性：

• 溶栓酶（如阿替普酶）通过激活纤溶酶原转化为纤溶酶，降解血栓中的纤维蛋白；
• 酶替代剂（如伊米苷酶）直接补充患者体内缺乏的酶，恢复代谢通路正常功能；
• 酶抑制剂（如他汀类药物）竞争性抑制HMG-CoA还原酶，减少胆固醇合成。

限制信息

酶制剂通常为非管制药品，属处方药范畴。其风险主要与超适应症使用或过敏反应相关，例如溶栓酶可能导致出血并发症，需严格监测凝血功能。

临床信息

酶制剂的临床应用包括：

1. 心血管疾病：rt-PA用于急性心肌梗死溶栓；
2. 遗传代谢病：酶替代疗法治疗法布里病（α-半乳糖苷酶）；
3. 抗肿瘤：门冬酰胺酶通过分解门冬酰胺抑制白血病细胞增殖；
4. 糖尿病：GLP-1受体激动剂（如艾塞那肽）通过激活酶依赖通路增强胰岛素分泌。

参考文献

1. Brunton LL, et al. Goodman & Gilman's The Pharmacological Basis of Therapeutics. 14th Edition, McGraw-Hill, 2021.
2. Katzung BG. Basic & Clinical Pharmacology. 15th Edition, McGraw-Hill, 2021.
3. World Health Organization. Guidelines on Clinical Management of Hereditary Metabolic Disorders. WHO Press, 2023.