突破药物研发瓶颈
针对罕见病的疾病修饰疗法开发面临双重挑战：临床试验受试者数量有限导致验证困难，以及市场规模不足以覆盖研发成本导致的资本投入不足。这种困境需要学术界、工业界与公益组织建立更紧密的协作关系来破解。
伦敦玛丽女王大学布利扎德研究所的细胞生物学与皮肤研究实验室，正与DEBRA研究组织合作搭建大疱性表皮松解症(EB)候选药物商业化测试平台。以埃马纽埃尔·罗尼奥尼博士和马修·凯利博士为首的科研团队，将提供基于临床前模型的药物测试服务，为学术机构、生物科技公司和制药企业提供标准化评估体系。
这项合作标志着EB药物开发的重要进展，因为获取高质量临床前模型正是当前该领域的主要瓶颈。初期合作将聚焦基础研究，为未来创新疗法开发奠定基础，并探索可复制的治疗模式。
将科研优势转化为现实效益
两位领衔科学家在皮肤疾病再生治疗领域具有深厚积累。罗尼奥尼博士团队正在研究不同类型的成纤维细胞（结缔组织中的关键细胞）如何参与机体发育、伤口愈合、衰老及疾病进程。凯利博士的研究则聚焦基底膜区——这个维持皮肤稳定性的关键结构界面，探索其在创伤修复、衰老、癌症和EB中的作用机制。
这项创新合作不仅加速EB有效疗法的研发，更重要的是构建了学术界、产业界和公益组织协同推进罕见病研究的新型合作范式。这种模式具有可扩展性，有望推广至其他罕见病领域，为全球数百万罕见病患者带来希望。
【全文结束】
