2025年10月FDA预计审查的药物审批
小细胞肺癌：Lurbinectedin联合Atezolizumab
PDUFA截止日：2025年10月7日
美国食品药品监督管理局（FDA）已对补充新药申请（sNDA）授予优先审评资格，评估lurbinectedin联合atezolizumab作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）患者一线维持治疗方案。这些患者经阿特珠单抗、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后未出现疾病进展。
目前，lurbinectedin（泽普泽卡®）已获批用于治疗铂类化疗后出现疾病进展的转移性SCLC成人患者。此次审批依据来自III期IMforte试验（临床试验编号：NCT05091567）的660例初治ES-SCLC患者数据。
研究显示：
- 联合治疗组疾病进展或死亡风险降低46%（风险比[HR]=0.54[95% CI 0.43-0.67]；P<0.0001）
- 中位无进展生存期：联合组5.4个月 vs 单药组2.1个月
- 联合组死亡风险降低27%（HR=0.73[95% CI 0.57-0.95]；P=0.0174）
- 中位总生存期：13.2个月 vs 10.6个月
鼻息肉病：Tezepelumab
PDUFA截止日：2025年10月19日
针对慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）成人患者的tezepelumab（泰泽瑞®）审批正在推进。该药现获批用于12岁以上患者重度哮喘的附加维持治疗。
审批依据III期WAYPOINT试验（NCT04851964）数据，研究纳入标准治疗（鼻用糖皮质激素）无效的重度CRSwNP患者。结果显示：
- 52周时鼻息肉评分降低2.065分（95% CI -2.389至-1.742；P<0.0001）
- 鼻塞评分改善1.028分（95% CI -1.201至-0.855；P<0.0001）
- 鼻息肉手术需求降低98%，糖皮质激素使用需求减少88%（均P<0.0001）
儿童近视控制：SYD-101
PDUFA截止日：2025年10月23日
针对3-14岁儿童双眼近视0.5-6.00D的SYD-101新药申请，基于III期STAR试验（NCT03918915）数据：
- 852例患者随机接受每日睡前滴注SYD-101或安慰剂
- 主要终点：环戊通散瞳自检确认近视进展>0.75D球镜等效值的比例
若获批，这将是首个获批控制儿童近视进展的药物疗法。
白血病：Revumenib
PDUFA截止日：2025年10月25日
针对复发/难治性突变型NPM1（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的revumenib（瑞福吉®）补充申请，依据I/II期AUGMENT-101试验（NCT04065399）：
- 77例可评估患者中：
- 完全缓解（CR）/CR伴部分血液学恢复（CRh）率26.0%（95% CI 16.6-37.2）
- 总缓解率48.1%
- CR/CRh中位持续时间4.7个月（95% CI 2.1-8.2）
该药现获批用于KMT2A基因易位急性白血病。若此次获批，将成为首个同时覆盖两种适应症的menin抑制剂。
狼疮性肾炎：Obinutuzumab
PDUFA截止日：2025年10月
针对狼疮性肾炎的奥妥珠单抗（加泽瓦®）补充生物制剂许可申请，依据III期REGENCY研究（NCT04221477）：
- 271例III/IV级伴或不伴V级狼疮性肾炎患者
- 主要终点：76周完全肾缓解率（定义为尿蛋白/肌酐比<0.5，肾小球滤过率≥基线85%，无治疗失败等事件）
研究显示：
- 联合标准治疗组完全肾缓解率显著提高
- 次要终点显示糖皮质激素使用显著减少、尿蛋白控制更佳
【全文结束】
