II期TOIVA试验达成招募目标，在主要血管畸形治疗中心招募16名受试者，预计2025年12月中旬公布初步数据
静脉畸形是最常见的血管畸形类型，皮肤受累影响约50-80%患者，可能导致出血、血栓、溃疡、畸形和增殖
QTORIN雷帕霉素有望成为美国首个获批疗法，为超过75,000名皮肤静脉畸形患者提供治疗
宾夕法尼亚州韦恩，2025年9月15日（环球新闻社）——纳斯达克上市公司Palvella Therapeutics（纳斯达克代码：PVLA）今日宣布，其治疗皮肤静脉畸形（cutaneous VMs）的QTORIN 3.9%雷帕霉素无水凝胶（QTORIN雷帕霉素）II期TOIVA临床试验已成功完成招募。该试验在主要血管畸形治疗中心招募了16名受试者，达到原计划约15人的目标。
明尼苏达州罗切斯特市梅奥诊所儿科皮肤科医生、TOIVA试验首席研究者Megha Tollefson博士表示："皮肤静脉畸形严重影响生活质量，导致显著发病和皮肤功能受损，但目前尚无FDA批准的疗法。我们期待TOIVA试验结果，以明确QTORIN雷帕霉素对这类患者的潜在疗效。"
皮肤静脉畸形是由PI3K/mTOR信号通路基因突变导致的严重罕见病，会造成皮肤血管功能异常。II期TOIVA研究是一项单臂、开放标签、基线对照临床试验，评估新型专利制剂QTORIN雷帕霉素（3.9%雷帕霉素无水凝胶）的疗效。该药通过局部给药（每日一次）发挥mTOR抑制剂雷帕霉素的治疗潜力，同时降低系统暴露风险和全身治疗相关不良反应。试验将基于不良事件发生率和严重程度评估安全性，并通过治疗12周后临床医生和患者的总体印象评估及特定临床表现指标评估疗效。
Palvella创始人兼首席执行官Wes Kaupinen表示："迫切需要FDA批准的靶向局部疗法治疗皮肤静脉畸形。此次II期概念验证研究的成果将对指导未来临床试验设计至关重要，我们将继续推进使命，为美国约75,000名患者带来首个获批疗法。"
TOIVA试验主要数据预计2025年12月中旬公布。
关于Palvella Therapeutics
这家临床阶段生物制药公司专注于开发罕见遗传性皮肤病新疗法，其QTORIN平台产品管线针对包括微囊性淋巴管畸形和皮肤静脉畸形等终身性疾病。公司当前正开展QTORIN雷帕霉素治疗微囊性淋巴管畸形的III期SELVA试验和皮肤静脉畸形的II期TOIVA试验。
前瞻性声明
本新闻稿包含前瞻性声明，涉及未来临床试验数据披露时间、研发计划、资金状况及药物潜力等预测。实际结果可能因多种风险因素与声明内容存在重大差异，包括监管审批风险、临床试验结果不确定性、市场竞争及全球事件影响等。公司不承担更新前瞻性声明义务。
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