鲁比卡丁联合阿替利珠单抗治疗广泛期小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年10月7日
美国食品药品监督管理局(FDA)已对鲁比卡丁(Zepzelca®)联合阿替利珠单抗作为广泛期小细胞肺癌(ES-SCLC)一线维持治疗的补充新药申请(sNDA)授予优先审评资格。该组合疗法用于接受阿替利珠单抗、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的患者。
目前鲁比卡丁作为烷化剂，已获批用于铂类化疗后进展的转移性SCLC成人患者。此次申请基于纳入660例初治ES-SCLC患者的III期IMforte试验(ClinicalTrials.gov编号NCT05091567)数据。结果显示，联合治疗组较单药阿替利珠单抗组显著降低疾病进展或死亡风险46%（风险比[HR]0.54[95%CI 0.43-0.67]；P<0.0001），中位无进展生存期分别为5.4个月和2.1个月。总生存期分析显示联合组死亡风险降低27%（HR 0.73[95%CI 0.57-0.95]；P=0.0174），中位生存期分别为13.2个月和10.6个月。
Tezepelumab治疗慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA日期：2025年10月19日
FDA正在审查Tezepelumab（Tezspire®）用于成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)的适应症申请。该药目前作为严重哮喘的附加维持治疗已获批。新适应症基于随机双盲安慰剂对照的WAYPOINT试验（NCT04851964）数据，纳入接受标准治疗（鼻用糖皮质激素）仍存在症状的重度CRSwNP患者。
结果显示，第52周时Tezepelumab组较安慰组显著降低鼻息肉总评分（差异-2.065[95%CI -2.389至-1.742]；P<0.0001）和鼻塞评分（差异-1.028[95%CI -1.201至-0.855]；P<0.0001）。治疗组需接受后续鼻息肉手术的风险降低98%（P<0.0001），需系统性糖皮质激素治疗的风险降低88%（P<0.0001）。
SYD-101治疗儿童近视进展
PDUFA日期：2025年10月23日
针对儿童常见眼病近视的SYD-101含低剂量硫酸阿托品（抗毒蕈碱剂）滴眼液。III期STAR试验（NCT03918915）纳入852例3-14岁双眼近视度数0.5D-6.0D患儿，随机分配接受SYD-101或安慰剂睡前滴眼治疗36个月。主要终点通过环戊通散瞳自动验光测量，评估确认近视进展超过0.75D球镜等值的比例。若获批，该药将成为首个减缓儿童近视进展的药物疗法。
Revumenib治疗复发/难治性mNPM1急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年10月25日
FDA正在评估Revumenib（Revuforj®）治疗复发或难治性突变型NPM1(mNPM1)急性髓系白血病(AML)的补充新药申请。该Menin抑制剂现用于携带KMT2A基因易位的复发/难治性急性白血病。针对mNPM1 AML的适应症基于纳入77例可评估患者的I/II期AUGMENT-101试验（NCT04065399）数据，显示完全缓解(CR)或CR伴部分血液学恢复率26.0%（95%CI 16.6-37.2），总缓解率48.1%，CR/CRh中位持续时间4.7个月（95%CI 2.1-8.2）。若获批，将成为首个同时覆盖mNPM1和KMT2Ar AML适应症的Menin抑制剂。
Obinutuzumab治疗狼疮性肾炎
PDUFA日期：2025年10月
Obinutuzumab（Gazyva®）作为CD20靶向细胞溶解抗体，现用于联合化疗治疗慢性淋巴细胞白血病和滤泡性淋巴瘤。针对狼疮性肾炎的适应症基于III期REGENCY研究（NCT04221477）数据，纳入271例国际肾病学会/肾病理学会2003分类3/4类伴或不伴5类狼疮性肾炎患者。主要终点为第76周完全肾缓解率（定义为尿蛋白/肌酐比<0.5、估算肾小球滤过率≥基线85%且无治疗失败事件）。数据显示Obinutuzumab联合标准治疗组较单用标准治疗组显著提高完全肾缓解率，关键次要终点（如减用糖皮质激素的完全缓解）也达到统计学显著改善。
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