SOM Biotech就亨廷顿舞蹈症治疗药物SOM3355获得欧洲药品管理局孤儿药委员会积极意见
巴塞罗那，2025年9月15日——致力于罕见中枢神经系统疾病创新疗法开发的临床阶段企业SOM Biotech今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已就SOM3355用于亨廷顿舞蹈症（HD）治疗的孤儿药认定（ODD）申请发布积极意见。
SOM3355具有独特的多模式作用机制，既是轻度β-受体阻滞剂，又是VMAT1/VMAT2抑制剂，此前已获得美国孤儿药认定。该药物已在亨廷顿舞蹈症的概念验证试验和2b期临床研究中取得积极成果。
欧洲孤儿药认定的授予基于当前亨廷顿病患群体在治疗选择上的重大未满足需求。根据EC条例第141/2000号第三条第1款(b项），孤儿药认定标准要求"药品需对患者产生显著临床获益"，该获益需在上市许可时予以确认。这种"显著获益"概念是欧盟孤儿药法规特有的要求。
SOM Biotech首席执行官西尔维娅·帕尼戈内表示："这种前景若能在3期临床试验中得到验证，不仅将惠及欧洲患者，更具有全球意义。本次认定支持着我们的使命——充分挖掘SOM3355潜力，为欧盟乃至全球亨廷顿病患提供新型一线治疗方案。"
亨廷顿舞蹈症具有复杂症状学特征，不同疾病阶段表现各异，源自进行性神经退行性病变导致的神经递质失衡。现有治疗（如多巴胺耗竭剂）仅针对运动障碍、行为异常或精神症状等单一表现，易导致多重用药、依从性降低、不良事件风险增加、症状加重、药物相互作用及住院等情况。多巴胺耗竭剂引发的副作用可能与疾病进展难以区分。
"随着疾病进展需要动态调整用药方案，通过综合治疗改善护理质量已成共识。若SOM3355的临床特征得到确证，我们期待提供兼具良好耐受性和多症状改善的精简治疗方案，获得病患群体广泛接受。"SOM Biotech首席医学官罗塞拉·梅多里强调。
SOM Biotech致力于推动SOM3355全球开发进程至最终阶段。
关于亨廷顿舞蹈症(HD)
该罕见遗传性神经退行性疾病由亨廷顿基因CAG三核苷酸重复扩展≥36次引起，临床表现为运动障碍、精神行为异常和认知功能衰退三联征，目前尚无治愈方法。
关于SOM Biotech
该公司运用独有的人工智能药物开发平台SOMAIPRO，成功识别药物新作用机制并建立包含TTR淀粉样变性病（已基于2a期积极数据完成授权）、迟发性运动障碍、苯丙酮尿症和杜氏肌营养不良症候选药物的产品管线。该平台展现高临床预测能力，支撑着创新中枢神经系统疾病疗法的开发。
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