鲁比卡丁联合阿替利珠单抗用于广泛期小细胞肺癌
PDUFA日期：2025年10月7日
美国食品药品监督管理局（FDA）已对鲁比卡丁（lurbinectedin）联合阿替利珠单抗（atezolizumab）作为广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）一线维持疗法的补充新药申请（sNDA）授予优先审评资格。该疗法适用于经阿替利珠单抗、卡铂和依托泊苷一线诱导治疗后疾病未进展的患者。
作为烷化剂药物，鲁比卡丁目前以Zepzelca®（泽普泽卡）品牌获批用于铂类化疗后进展的转移性小细胞肺癌成人患者。此次ES-SCLC适应症申请基于3期IMforte临床试验（临床试验编号：NCT05091567）数据，该试验对660例初治ES-SCLC患者进行了鲁比卡丁联合阿替利珠单抗与单用阿替利珠单抗的疗效对比。
研究显示，联合疗法使疾病进展或死亡风险降低46%（风险比[HR] 0.54 [95%置信区间0.43-0.67]；P<0.0001），中位无进展生存期分别为5.4个月和2.1个月。同时联合组死亡风险下降27%（HR 0.73 [95%CI 0.57-0.95]；P=0.0174），总生存期中位数提升至13.2个月（对照组10.6个月）。
度普利尤单抗用于慢性鼻窦炎伴鼻息肉
PDUFA日期：2025年10月19日
FDA正在审评度普利尤单抗（tezepelumab）用于治疗成人慢性鼻窦炎伴鼻息肉（CRSwNP）。该药作为胸腺基质淋巴细胞生成素（TSLP）阻断剂，当前以Tezspire®品牌获批用于12岁及以上患者重度哮喘的附加维持治疗。
CRSwNP适应症申请依托随机双盲安慰剂对照的WAYPOINT试验（NCT04851964）。纳入患者均为标准治疗（鼻用糖皮质激素）下仍存在症状的重度CRSwNP患者。
结果显示，52周时度普利尤单抗组鼻息肉总评分较安慰剂降低2.065分（95%CI -2.389至-1.742；P<0.0001），鼻塞评分改善1.028分（95%CI -1.201至-0.855；P<0.0001）。值得注意的是，治疗组鼻息肉手术需求下降98%（P<0.0001），系统性糖皮质激素使用减少88%（P<0.0001）。
SYD-101儿童近视进展控制
PDUFA日期：2025年10月23日
儿童近视是一种常见眼部疾病，控制其进展有助于降低未来其他眼病风险。SYD-101含低浓度硫酸阿托品（0.01%），作为抗胆碱能药物以滴眼液形式给药。
新药申请基于3期STAR试验（NCT03918915），纳入852例3-14岁双眼近视度数0.5D至6.00D的儿童，随机接受SYD-101或安慰剂每晚滴眼治疗36个月。疗效评估指标为环喷托酯滴眼液散瞳后自动验光确认的球镜等效度数进展超过0.75D的患者比例。
若获批准，SYD-101将成为首个针对儿童近视进展的药物疗法。
Revumenib用于复发/难治性mNPM1急性髓系白血病
PDUFA日期：2025年10月25日
FDA正在评估Revumenib治疗复发/难治性（R/R）突变型NPM1（mNPM1）急性髓系白血病（AML）的补充新药申请。该药作为menin抑制剂，当前以Revuforj®品牌获批用于1岁及以上携带KMT2A基因易位的R/R急性白血病。
针对R/R mNPM1 AML适应症的申请基于1/2期AUGMENT-101试验（NCT04065399）数据，纳入77例既往接受多线治疗（35%接受≥3种治疗方案）的年长患者，接受每日两次口服Revumenib（28天周期），部分患者同时使用强效CYP3A4抑制剂。
研究显示完全缓解（CR）或CR伴部分血液学恢复（CRh）率达26.0%（95%CI 16.6-37.2），总缓解率48.1%。CR/CRh中位持续时间4.7个月（95%CI 2.1-8.2）。
如获批，Revumenib将成为首个同时针对R/R mNPM1 AML和R/R KMT2A重排白血病的menin抑制剂。
奥妥珠单抗用于狼疮性肾炎
PDUFA日期：2025年10月
奥妥珠单抗（obinutuzumab）是靶向CD20的细胞溶解抗体，现以Gazyva®品牌获批联合化疗用于慢性淋巴细胞白血病和滤泡性淋巴瘤治疗。针对狼疮性肾炎的适应症申请基于3期REGENCY研究（NCT04221477）。
试验纳入271例国际肾病学会/肾病理学会2003分类3/4型（伴或不伴5型）狼疮性肾炎患者。主要终点为76周时完全肾缓解率（定义：尿蛋白/肌酐比<0.5，估算肾小球滤过率≥基线85%，无治疗失败、抢救治疗、提前退出或死亡事件）。
数据显示奥妥珠单抗联合标准治疗组完全肾缓解率显著优于单用标准治疗组。在关键次要终点（完全肾缓解同时成功减停糖皮质激素、无事件尿蛋白/肌酐比<0.8）方面也显示出统计学显著且具有临床意义的改善。
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