MELBOURNE, Australia, 2025年9月15日 —— 澳大利亚肿瘤学研究转化机构Oncology One Pty Ltd宣布，辉瑞公司(Pfizer Inc)开发的KAT6抑制剂PF-07248144已进入三期临床试验阶段。这款源自澳大利亚KAT6抑制剂项目授权的候选药物，标志着癌症治疗领域的重要突破。
关键信息：
PF-07248144是组蛋白赖氨酸乙酰转移酶家族成员KAT6A/B的特异性催化抑制剂。该酶在特定癌症中异常激活促进癌细胞增殖，而该药物能有效抑制这种异常基因活性。前期临床试验已证实其对激素受体阳性、HER2阴性晚期或转移性乳腺癌具有治疗潜力。
辉瑞开展的KATSIS-1三期临床试验（NCT07062965）显示，该药物与氟维司群联用，针对既往治疗无效的HR+ HER2-晚期乳腺癌患者开展研究。试验将在澳大利亚多家医院和专科乳腺癌中心开展国际多中心研究，计划招募400名受试者。
数据显示，尽管乳腺癌早期诊断率显著提高，但澳大利亚仍有约1.2万名转移性乳腺癌患者。其中最常见的HR+ HER2-亚型每年导致约2500例死亡（日均6例），凸显新型疗法的迫切需求。这款试验性药物为难治性患者带来新希望。
该成果源于澳大利亚癌症治疗合作研究中心(CTx)15年的跨机构协作：
- 2009年：KAT6项目纳入联邦政府资助的CTx计划
- 2018年：Oncology One向辉瑞授权研发成果
- 关键突破：WEHI研究所Voss/Thomas团队发现KAT6A调控发育与血液肿瘤的基因机制
- 合作网络：莫纳什药学院、Peter MacCallum癌症中心等10余家机构参与研发
Oncology One科学顾问委员会主席Ian Street教授表示：
"这项突破验证了澳大利亚在癌症表观遗传学领域的领先地位。从WEHI的基础发现到辉瑞的临床转化，展示了产学研协同创新的巨大价值。我们期待这款'基因开关'药物能成为新一代抗癌疗法。"
若试验成功，PF-07248144将成为首个通过调控基因表达机制治疗癌症的创新药物。目前该药物已进入全球多中心试验阶段，预计3-5年完成全部临床验证。
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