美国食品药品监督管理局（FDA）周二批准了一种使用数十年的处方维生素亚叶酸，作为特定成人和儿童罕见遗传病的首种治疗方法。
此举发生于特朗普政府数月前将亚叶酸宣传为自闭症谱系障碍症状潜在疗法之后。该主张虽在医学研究界引发部分质疑，却令患者家庭备受鼓舞，导致美国该药物处方量激增。
FDA官员周一告知记者，他们最初对亚叶酸作为自闭症疗法进行了广泛审查，但随后将批准范围收窄至脑叶酸缺乏症患者群体。该罕见遗传病阻碍叶酸——一种关键维生素——正常抵达大脑。一位要求匿名讨论该决定的FDA官员表示："我们缺乏充分数据证明亚叶酸对更广泛的自闭症患者群体具有明确疗效"，但强调该机构愿意支持企业针对自闭症人群开展亚叶酸研究。
这种亦称亚叶酸钙的药物是维生素B9的合成形式，长期用于治疗化疗的毒性副作用。仅有少量小型试验提示亚叶酸可能作为自闭症儿童的超说明书疗法有效，部分家庭反馈其帮助无语言能力的孩子提升了语言和社交能力。
FDA官员指出，该药物针对脑叶酸缺乏症患者的使用产生了支持扩增批准的"最高质量数据"，适用范围涵盖该药的仿制药版本及葛兰素史克（GSK）原品牌药物沃柯伏林（Wellcovorin）。一位官员在电话会议中表示："我们在此群体中观察到最显著的治疗效果，因此聚焦于此——因其具备最强科学依据且疗效最突出，足以弥补数据来源的部分局限。"
此次批准基于对该领域已发表文献的系统性回顾，包括患者病例报告，但未经过随机对照临床试验验证。同一位官员承认系统性回顾可能存在偏差，但强调治疗效果显著程度足以消除相关疑虑。
官员补充称，FDA正鼓励亚叶酸现有制造商提高产量以匹配药物激增需求。尽管GSK曾在1983至1997年间销售该药物，但该公司已于去年九月声明无意重启并自行生产该产品。
FDA药品评价与研究中心代理主任特雷西·贝丝·霍格博士在周二声明中表示，此次批准彰显了FDA在"为超罕见疾病快速识别有效疗法的同时，坚持同等审批证据标准"的承诺。
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