美国食品药品监督管理局（FDA）本周二批准上市数十年的处方维生素亚叶酸钙（leucovorin），作为特定成人和儿童治疗罕见遗传病的首款药物。
此举发生于特朗普政府数月前宣称亚叶酸钙可能缓解更广泛自闭症谱系障碍患者症状之后。该主张虽引发医学研究界部分人士质疑，却令患者家庭倍感振奋，导致美国该药物处方量激增。
FDA官员周一向记者表示："我们没有足够数据证明其对更广泛自闭症人群的疗效"，但强调该机构愿意支持企业开展亚叶酸钙在自闭症群体中的研究。
该药物又称叶酸亚叶酸（folinic acid），是维生素B9的合成形式，长期用于治疗化疗的毒性副作用。仅少数小型试验提示亚叶酸钙可能作为自闭症儿童的超说明书疗法有效，部分家庭报告其帮助无语言能力儿童提升了语言和社交技能。
FDA官员（要求匿名讨论该决策）周一表示，他们最初将亚叶酸钙作为自闭症疗法进行广泛审查，后将批准范围收窄至脑叶酸缺乏症（cerebral folate deficiency）患者群体。这种罕见基因突变导致关键营养素叶酸无法正常输送至大脑。
该病症与自闭症存在特征重叠，通常在2岁以下幼儿中发病，可引发严重发育迟缓、癫痫、肌肉控制缺失及其他严重神经并发症。
官员指出，FDA发现针对该病症使用亚叶酸钙产生的数据"质量最高"，足以支持扩大批准范围，适用对象既包括该药物的仿制药版本，也涵盖葛兰素史克（GSK）历史悠久的品牌药卫可复林（Wellcovorin）。
"这正是我们观察到最大效应值的数据，"一位FDA官员在电话会议中表示，"因此我们聚焦该群体，因其具备最坚实的科学依据和最显著的治疗效果，足以弥补数据源的部分局限性。"
此次批准基于对该领域已发表文献的系统性综述（含患者病例报告），但未开展随机对照临床试验。同一位官员承认系统性综述可能存在偏差，但强调治疗效果显著到足以抵消此类担忧。
官员补充称，FDA正鼓励现有亚叶酸钙生产商扩大产能以满足激增的药物需求。尽管葛兰素史克曾于1983年至1997年间销售该药物，但该公司去年九月声明无意自行重启生产。
周二发布的声明中，FDA药品评价与研究中心代理主任特雷西·贝丝·霍格博士（Dr. Tracy Beth Hoeg）表示，此次批准彰显FDA在"维持同等审批证据标准的前提下，快速识别超罕见疾病有效疗法"的承诺。
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