美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年8月6日加速批准Modeyso（dordaviprone）用于治疗具有H3 K27M突变的弥漫中线胶质瘤。这一决定为后续治疗进展奠定基础。哈佛医学院神经病学教授、达纳-法伯癌症研究所神经肿瘤中心主任Patrick Wen博士在接受CURE采访时表示："现在药物已获批，未来可能开发联合疗法。该药耐受性极佳——多数靶向药服用不便，但此药每周仅需口服一次，常见疲劳、恶心、头痛等副作用通常轻微，多数患者甚至无明显不适。这为其与其他药物联合应用提供了便利。"
该研究发表于《临床肿瘤学杂志》，显示单药治疗复发性H3 K27M突变弥漫中线胶质瘤患者耐受性良好且疗效持久。Wen教授指出，该批准基于针对丘脑胶质瘤患者的临床试验，因弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）等其他类型肿瘤难以评估疗效。研究纳入的50例可测量病灶患者中，主要疗效指标为客观缓解率及缓解持续时间。
关于作用机制，Wen解释："Modeyso通过双重途径发挥作用——既阻断多巴胺受体2/3抑制肿瘤生长，又激活ClpP蛋白酶和线粒体代谢途径诱导癌细胞凋亡。目前尚无法明确哪种机制占主导地位。"
针对未满足的临床需求，专家强调需更多数据验证该药对儿童高发的DIPG的疗效。目前Jazz制药公司正在进行III期临床试验，评估新诊断患者的治疗效果。若结果证实初步数据，将推动该药获得完全批准。该加速批准也为其他疗法的联合研究提供了基础，因已有获批药物更易开展临床试验。
【全文结束】
