研究团队表示，人类历史上首次成功治疗了亨廷顿病——这种毁灭性的遗传性神经退行性疾病会导致神经细胞死亡，引发患者身体机能急速衰退直至死亡。
此前，该疾病既无治愈手段也无法改变其病程发展。患者通常在症状出现后15至20年内死亡，症状包括注意力障碍、易怒、自杀倾向及其他精神健康问题，以及全身肌肉不受控制的运动。
据美国亨廷顿病协会数据，目前约有4.1万美国人已出现症状，超过20万人存在遗传风险。
据英国广播公司BBC报道，伦敦大学学院研究者开发出新型基因疗法，需通过长时间脑部手术实施。试验数据显示，该疗法使亨廷顿病发展速度惊人地减缓了75%，有效为患者延长数十年"高质量生存期"。伦敦大学学院亨廷顿病中心负责人萨拉·塔布里齐向BBC表示："我们做梦都不敢想临床进展能减缓75%。"
这对医学界是重大胜利，也为父母患有该病的人群带来曙光——因子女患病概率高达50%。
尽管试验结果尚未正式发布或经同行评议，但乐观依据已然显现。BBC指出，术后三年的认知与运动功能测试显示，疾病发展平均减缓75%。部分参与突破性研究的患者甚至避免了轮椅依赖，其中一名曾被医学强制退休的患者已重返工作岗位。
该基因疗法通过降低大脑中毒性猎蛋白水平发挥作用。利用基因编辑病毒，治疗促使神经元产生微小核糖核酸，从而阻断致病蛋白生成。伦敦大学学院咨询神经病学家埃德·怀尔德向BBC坦言："我们本以为难见如此成效，如今不仅证实可行性，其效果强度之震撼更难言表。"他坦言谈及疗法对患者家庭的影响时"不禁热泪盈眶"。怀尔德强调，由于脑细胞不会再生，该疗法"效果将维持终生"。
【全文结束】
