费城儿童医院于2024年8月成立的微生物医学中心，致力于将微生物组靶向干预手段从实验室快速推向临床应用。
该中心隶属于费城儿童医院研究所，有望成为美国领先的儿科转化微生物组研究与医疗中心。麦克考斯兰德基金会、查普尔-卡尔佩珀家族基金会及其他慷慨捐赠方合计提供的1300万美元捐赠，将支持中心持续推进儿科领域这一研究不足的高风险创新性研究，并将研究成果直接应用于患者治疗。
微生物医学中心联合创始人兼联席主任约瑟夫·扎库拉博士（Joseph Zackular, PhD）表示："过去一年我们招募了优秀的科学家并完善了中心基础设施。这些慈善捐赠将使我们更快地将研究成果应用于临床，从而改善儿童的生活质量。"
该中心成立于2024年8月，专注于将微生物组靶向干预手段从实验室推向病床。人体微生物组由估计30至40万亿细菌、病毒和真菌组成，它们存在于人体内外。虽然这些微生物的失衡可能有害，但其力量也可被用于治疗感染、炎症性疾病、过敏甚至癌症等疾病。
扎库拉博士与联合创始人共同领导该中心：炎症性肠病前沿项目主任罗伯特·巴尔达萨诺医学博士（Robert Baldassano, MD）、微生物组中心测序核心主任艾哈迈德·穆斯塔法博士（Ahmed Moustafa, PhD），以及传染病科主治医师保罗·普莱尼特医学博士（Paul Planet, MD, PhD）。
研究中心将设在新落成的摩根研究与创新中心——一座17层高、35万平方英尺的尖端研究设施。该中心将有机会与费城儿童医院及宾夕法尼亚大学的神经生物学、癌症治疗、免疫治疗和免疫健康等新项目开展合作。
巴尔达萨诺博士表示："基于微生物组的疗法有望增强全生命周期的健康水平并降低疾病风险。本中心的目标是将这些疗法推向临床应用，而这些家庭的慷慨支持将使这一目标成为现实。"
微生物组的开发利用
微生物医学中心正在研究的转化领域之一，包括粪便微生物群移植（FMT）技术的改进与替代方案——这种疗法通过利用微生物组来治疗疾病。FMT最常见的应用是治疗艰难梭菌感染（Clostridioides difficile）。
患者在使用抗生素后可能感染艰难梭菌，因为抗生素会破坏肠道正常菌群平衡。粪便移植通过将多样化的微生物群重新定植到患者肠道来发挥作用。医生采集经检测的供体粪便样本，通常通过结肠镜检查将其少量注入感染患者体内。
尽管粪便移植在成人中日益普及，但由于风险和疗效不稳定，该方法在儿童中的应用仍然罕见。为解决这一问题，微生物医学中心临床试验部主任尼希尔·派医学博士（Nikhil Pai, MD）正在建立全美首个儿科粪便库，样本来自健康儿童志愿者。该计划旨在利用健康儿童的微生物组指导开发新型有效疗法。
派博士表示："如果我们能发现可保护或治疗儿童疾病的微生物，我们相信能够开发出安全可复制的儿科微生物组疗法。"
微生物医学中心的其他研究重点包括探索营养干预如何塑造患者微生物组，以及应用先进测序技术深化对其理解。这些方法有助于预测个体特定疾病风险，并在感染传播前预防医院范围内的感染——特别是在新生儿重症监护室（NICU）等脆弱环境中。
普莱尼特博士指出："NICU中的感染可能极其危险。但如果我们能监测微生物组并检测可能导致严重血流感染的病原体，就可以提前介入，制定个性化治疗方案并限制进一步传播。"
费城儿童医院的进一步研究将探索：能否从微生物组中识别保护性微生物，将其制成口服药物用于治疗神经退行性疾病或代谢紊乱等其他病症。
穆斯塔法博士表示："我们对捐赠者的热情与投入深表感激和振奋。他们的慷慨将对无数青少年及其家庭产生持久影响。"
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