呋塞米鼻喷雾剂治疗CHF相关水肿
PDUFA日期：2025年9月14日
FDA正在审查呋塞米（RSQ-777）鼻喷雾剂的上市申请，该药为袢利尿剂，拟用于治疗充血性心力衰竭（CHF）及肝肾疾病引发的水肿。目前该药物已上市剂型为口服片剂和注射剂。
新药申请数据支持来自一项临床试验，该试验比较了鼻喷剂与口服、静脉注射呋塞米在68名健康成人中的吸收率和疗效。受试者年龄18-55岁，按不同顺序接受三种剂型并监测10天。
研究显示，鼻喷剂与口服及静脉注射剂的尿量输出相当。鼻喷剂与口服剂的血液浓度相似，但鼻喷剂吸收速度加快33%。若获批，该鼻喷剂将为门诊患者提供便捷的自我给药方式。
Apitegromab治疗脊髓性肌萎缩症
PDUFA日期：2025年9月22日
FDA授予Apitegromab优先审评资格，用于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能。Apitegromab是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合肌生长抑制素的前体和潜伏形式，抑制其激活过程，从而改善SMA患者的运动功能。
生物制剂许可申请包含3期SAPPHIRE试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT05156320）数据，以及2期TOPAZ试验（NCT03921528）和长期扩展ONYX试验（NCT05626855）的支持性数据。SAPPHIRE试验主要疗效人群为156名2-12岁患者，结果显示：Apitegromab治疗组在运动功能改善（主要终点）方面显著优于安慰剂组（通过Hammersmith功能运动量表扩展总分变化评估）。在2-21岁患者汇总群体中，各亚组（如SMN靶向治疗类型、SMN治疗启动年龄）及地理区域均观察到具有临床意义的改善。
Narsoplimab治疗HSCT相关TA-TMA
PDUFA日期：2025年9月25日
FDA正在审评Narsoplimab的补充生物制剂许可申请，用于治疗造血干细胞移植（HSCT）相关血栓性微血管病（TA-TMA）。Narsoplimab是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2的人源单克隆抗体，旨在预防TA-TMA相关的补体介导性炎症和内皮损伤。
原始申请基于2期OMS721-TMA-001研究（NCT02222545）数据，该试验纳入28名TA-TMA患者，其中多数存在多种合并症。补充申请新增对比分析，将OMS721-TMA-001试验的28名患者与外部对照HSCT登记库中超过100名未接受Narsoplimab治疗的TA-TMA患者的总体生存率进行比较，结果显示Narsoplimab治疗组死亡风险显著降低（P<0.00001）。扩展用药项目（NCT04247906）进一步证实了该药的生存获益。
Paltusotine治疗肢端肥大症
PDUFA日期：2025年9月25日
FDA正在审评Paltusotine的新药申请，用于成人肢端肥大症的治疗和长期维持。Paltusotine是一种口服小分子非肽类生长抑素受体2型激动剂，可抑制生长激素和类胰岛素生长因子-1（IGF-1）水平。
申请数据包含3期PATHFNDR-1（NCT04837040）和PATHFNDR-2（NCT05192382）试验结果。PATHFNDR-1纳入既往接受过生长抑素受体配体治疗的患者，PATHFNDR-2纳入未经药物治疗的患者。两项试验中，受试者随机接受每日一次Paltusotine或安慰剂治疗。结果显示，Paltusotine治疗组达到IGF-1水平≤1倍正常上限的受试者比例显著高于安慰剂组（主要终点）。
Tolebrutinib治疗非复发性继发进展型MS
PDUFA日期：2025年9月28日
FDA授予Tolebrutinib优先审评资格，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）。Tolebrutinib是一种可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向慢性神经炎症。
监管申报包含多项3期试验数据：HERCULES（NCT04411641）、GEMINI 1（NCT04410978）和GEMINI 2（NCT04410991）。HERCULES试验显示，Tolebrutinib治疗组6个月确认疾病进展时间较安慰剂组延迟31%（P=0.0026）。GEMINI 1和GEMINI 2试验在复发型MS患者中比较Tolebrutinib与特立氟胺的疗效，虽未达到年复发率主要终点，但汇总分析显示6个月确认残疾恶化时间延迟29%（P=0.023）。
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