用于治疗充血性心力衰竭相关水肿的布美他尼鼻喷雾
PDUFA日期：2025年9月14日
美国食品药品监督管理局正在审查bumetanide（RSQ-777）鼻喷雾剂的上市申请。这种袢利尿剂可用于治疗充血性心力衰竭（CHF）以及肝肾疾病引起的水肿。目前该药物已有口服和注射剂型。
新药申请的支持数据来自一项比较68名健康成人受试者鼻腔、口服和静脉注射剂型吸收率和疗效的临床试验。受试者年龄为18-55岁，按不同顺序接受三种剂型治疗并接受10天监测。
研究显示，静脉用布美他尼与口服和鼻腔剂型在尿量方面表现相似。虽然鼻腔和口服剂型的血药浓度相似，但鼻喷剂型的吸收速度比口服剂型快33%。若获批，该鼻喷剂型将为门诊患者提供新的自我给药选择。
用于治疗脊髓性肌萎缩症的Apitegromab
PDUFA日期：2025年9月22日
FDA已授予Apitegromab优先审评资格，用于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能。该药是一种全人源单克隆抗体，通过选择性结合肌肉生长抑制素（myostatin）的前体和潜伏形式，抑制肌肉生长抑制素激活，从而改善SMA患者的运动功能。
生物制品许可申请（BLA）包含III期SAPPHIRE试验（临床试验编号：NCT05156320）数据，以及II期TOPAZ试验（临床试验编号：NCT03921528）和长期扩展ONYX试验（临床试验编号：NCT05626855）的支持数据。
SAPPHIRE试验主要疗效人群包含156名2-12岁患者。结果显示，接受Apitegromab治疗的患者在Hammersmith功能运动量表扩展版总分改善方面显著优于安慰剂组（主要终点指标）。在2-21岁患者的汇总人群中，观察到包括SMN靶向治疗类型、SMN靶向治疗启动年龄等不同亚组以及不同地理区域的临床显著改善。
用于治疗造血干细胞移植相关血栓性微血管病的Narsoplimab
PDUFA日期：2025年9月25日
FDA正在审查Narsoplimab治疗造血干细胞移植（HSCT）相关血栓性微血管病（TA-TMA）的补充生物制品许可申请。该药是一种靶向甘露糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2（MASP-2）的人源单克隆抗体，旨在预防TA-TMA相关的补体介导的炎症和内皮损伤。
原始申请基于OMS721-TMA-001 II期研究（临床试验编号：NCT02222545）数据，该研究评估了28名TA-TMA患者的疗效，其中大多数患者存在多种合并症。
补充申请包含一项对比分析：将OMS721-TMA-001研究中28名TA-TMA患者与外部对照HSCT登记库中100多名未接受Narsoplimab治疗的患者进行总体生存率比较。结果显示，Narsoplimab治疗组患者的死亡风险显著低于外部对照组（P<0.00001）。扩展使用计划数据（临床试验编号：NCT04247906）进一步证实了该药的生存获益。
用于治疗肢端肥大症的Paltusotine
PDUFA日期：2025年9月25日
Paltusotine的新药申请正在接受审评，该药是一种口服非肽类生长抑素受体2型激动剂，用于成年肢端肥大症的治疗和长期维持。该在研药物通过抑制生长激素和类胰岛素生长因子-1（IGF-1）水平发挥作用。
申请包含PATHFNDR-1（临床试验编号：NCT04837040）和PATHFNDR-2（临床试验编号：NCT05192382）III期试验数据。PATHFNDR-1研究纳入接受过生长抑素受体配体治疗的患者，而PATHFNDR-2则纳入未经药物治疗的患者。
两项试验中，受试者随机每日接受Paltusotine或安慰剂治疗。结果显示，接受Paltusotine治疗的患者中，IGF-1水平维持在正常上限1倍以内的比例显著高于安慰剂组（主要终点指标）。若获批，该药将为肢端肥大症患者提供每日一次的口服治疗新选择。
用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化的Tolebrutinib
PDUFA日期：2025年9月28日
FDA已授予Tolebrutinib优先审评资格，用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSPMS）。该药是一种可穿透血脑屏障的布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂，旨在靶向作用于持续性神经炎症。
监管申请包含多项III期试验数据：HERCULES（临床试验编号：NCT04411641）、GEMINI 1（临床试验编号：NCT04410978）和GEMINI 2（临床试验编号：NCT04410991）。HERCULES试验显示，与安慰剂相比，Tolebrutinib治疗可使6个月确认疾病进展时间延迟31%（P=0.0026）。
GEMINI 1和GEMINI 2试验比较了Tolebrutinib与特立氟胺在复发型多发性硬化症患者中的疗效。尽管两项试验均未达到年度复发率改善的主要终点，但汇总分析显示，Tolebrutinib可使6个月确认残疾恶化时间延迟29%（P=0.023）。
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