Dyne Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：DYN）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予DYNE-251突破性疗法认定，用于治疗可进行第51号外显子跳跃治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。该认定基于正在进行的DELIVER临床试验数据。
公司首席医学官道格·科尔医学博士兼哲学博士表示："DYNE-251获得突破性疗法认定，证明了这种新一代疗法在提升近全长抗肌萎缩蛋白表达方面具有显著潜力。如先前披露的数据显示，DYNE-251在18个月疗程中通过时间起立检测和第95百分位步态速度等关键指标，持续改善患者功能。所观察到的近全长抗肌萎缩蛋白表达水平标志着重大突破，有望为患者带来实质性临床获益。"
目前Dyne Therapeutics的两项核心项目均获FDA突破性疗法认定。除DYNE-251外，针对1型强直性肌营养不良（DM1）的DYNE-101已于今年早些时候获得该认定。FDA授予突破性疗法认定旨在加速针对严重疾病的药物研发与审批，前提是已有初步临床证据表明该药物相较于现有疗法在关键临床终点上具有显著改善。DYNE-251在美国将享受以下加速开发权益：
- 增强的FDA支持，包括高级官员指导研发与决策
- 与审评人员就试验设计和监管策略进行早期高频沟通
- 可滚动提交和优先审评资格，将生物制剂许可申请（BLA）审评时限从12个月缩短至8个月
DYNE-251治疗DMD进展
- 已获FDA授予快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，并获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药认定
- DELIVER试验注册扩展队列已完成32例患者入组，数据预期于2025年底披露
- 计划于2026年初提交美国加速审批申请
- 正在推进美国境外的审批路径，针对经确认适合第51号外显子跳跃治疗的DMD患者
关于DELIVER试验
DELIVER是全球多中心、随机、安慰剂对照、双盲的1/2期临床试验，评估DYNE-251对具有第51号外显子可跳跃突变的DMD患者的安全性、耐受性及疗效（包括生物标志物和功能改善）。多剂量递增研究确定了20mg/kg、每四周给药的注册剂量方案。支持加速审批申请的注册扩展队列已完成入组，主要终点为6个月时通过Western blot检测的抗肌萎缩蛋白水平较基线变化。更多试验信息详见临床试验数据库（NCT05524883）和欧盟临床试验数据库（2023-510351-31-00）。
关于DYNE-251
该药物是靶向第51号外显子跳跃突变的在研疗法，由与转铁蛋白受体1（TfR1）结合的抗原结合片段（Fab）偶联的磷酸二酰胺吗啉寡聚体（PMO）组成。其设计旨在通过肌肉和中枢神经系统生成近全长抗肌萎缩蛋白以改善功能。已获FDA快速通道和罕见儿科疾病认定，以及FDA/EMA孤儿药认定。
关于杜氏肌营养不良症（DMD）
DMD是一种X染色体隐性遗传的进行性神经肌肉疾病，因DMD基因突变导致抗肌萎缩蛋白完全缺失或接近不可检测。主要影响男性，美国约12,000例，欧盟约16,000例。典型症状于学龄前出现进行性肌无力，随年龄增长恶化。疾病进展导致青少年早期丧失行走能力，后期伴随心肺功能恶化和上肢功能丧失，急需改善功能的创新疗法。
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