药物研发正以前所未有的速度推进，得益于新技术的涌现、生物学认知的深入以及以患者为中心设计理念的普及。然而，诸多关键机遇仍未被充分发掘——这些机遇或将重新定义疗法的开发与交付方式，使其更快速、更高效且更符合伦理规范。
为深入探索这一领域，《药物发现新闻》(DDN)采访了多位行业领袖与学术专家，了解他们眼中各自领域最具潜力的未开发机遇。从降低临床研究中的患者负担到人工智能(AI)与量子计算的创新应用，这些观点揭示了可能引领药物研发下一阶段变革的突破性方向。
罗伯·迪奇科，TransCelerate Biopharma投资组合管理副总裁
最大的未开发机遇在于减轻临床研究患者负担的潜力，可通过减少特定试验所需患者数量或降低总体试验次数实现。尽管流程自动化与时间效率提升具有价值，但真正变革将源于临床研究设计的根本性革新。
借助人工智能开发更智能、更全面的研究方案，充分反映对患者群体的深度理解，我们能够降低筛选失败率、加速患者招募，并确保研究更准确地代表目标服务的多样化人群。该方法不仅提升运营效率，更通过最大限度减少不必要的患者暴露，强化了临床研究的伦理基础。
罗伯特·尼利，Tagomics联合创始人、董事兼首席科学官
从诊断视角看，支持药物研发的多组学方法蕴含重大机遇。当前我们尚未全面审视样本分析——标准范式是孤立分析各类生物标志物后再整合结果，却因此忽略了它们间的生物学关联，例如DNA甲基化与基因突变率的相互作用机制。
罗能·施耐德，Natera肾脏遗传学医学总监
许多疾病早期显现、持续恶化，目前缺乏有效的疾病修饰疗法。典型案例如单基因肾脏疾病：阿尔波特综合征、类固醇抵抗性肾病综合征及常染色体显性多囊肾病。
这些病症凸显了药物研发的广阔机遇：靶向单基因疾病治疗。该领域前景光明源于基因诊断普及度提升、自然病史数据优化，以及临床基因组平台在患者分层与可操作靶点识别中的广泛应用。此类疾病的单基因特性使其天然适合精准干预策略，包括基因疗法、RNA靶向治疗、纠正下游通路功能障碍的靶向小分子，以及基于分子机制匹配的现有药物重定位。然而，患者识别仍是主要障碍。通过扩大基因筛查范围并整合真实世界数据，有望释放新一轮靶向疗法的研发浪潮。
雷蒙德·黄，岛津技术与销售经理
药物研发中最具潜力的机遇之一是人工智能与量子计算的深度融合。量子系统能解决经典计算机难以应对的复杂量子力学问题——例如计算结合自由能或解析反应路径。结合机器学习技术，量子计算可在化学希尔伯特空间模拟大型生物分子或材料，获取远超传统方法的深度洞见。
量子增强生成模型（如量子生成对抗网络）等新兴技术可提升分子设计的多样性与质量，而量子算法或将通过生成全新反应路径重新定义逆合成策略。尽管尚处早期阶段，量子计算有望攻克最具挑战性的药物靶点，为药物发现带来革命性突破。
阿曼·扎里巴菲安，SandboxAQ战略联盟主管
最激动人心的未开发前沿是大规模因果多模态推理。试想模型能跨扰动组学、单细胞读数、CRISPR筛选与高内涵成像学习因果关系，并通过高质量大数据集将生物响应与化合物化学特性及靶点环境精准关联。
机遇在于训练能综合推理多模态数据并规划干预的基础模型，将化学特性与细胞状态变化、安全风险相联结，甚至在动物实验前完成预测。由此可构建代理式AI框架：AI协作科学家提出"何种扰动最能降低机制不确定性？"，并在现实约束（检测能力、时间表、预算）下执行实验，随新数据更新先验认知。其价值在于将数月试错浓缩为数日聚焦学习：更少但更智能的实验、更早发现通路代偿与脱靶效应、更精确的剂量预测，以及更快更可靠的决策判断。
药物研发的未来不在于减少实验数量，而在于提升实验质量——由能解释分子行为机制的模型精准指导。计算机模拟是发现失败的最佳时机；而发现成功的关键则在于更早介入。人工智能与计算机辅助药物设计将彻底革新药物研发范式。
部分内容经编辑以精简篇幅并提升表述清晰度
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