罗氏可能已探索脑部药物递送途径十余年,但这并未阻碍这家制药巨头向曼福生物支付5500万美元,寻求穿越血脑屏障的全新解决方案。
根据协议,罗氏将获准使用曼福生物的组织靶向载体组合及其体内发现引擎mDesign,共同开发“多种下一代血脑屏障递送载体”,用于治疗神经及神经退行性疾病。曼福生物将主导识别和开发新型血脑屏障载体的研发活动,这些载体可将罗氏疗法递送至脑部;后续罗氏将接手临床前研究及后续工作。
除5500万美元预付款外,若相关疗法成功上市,曼福生物还可获得总计20亿美元的开发与销售里程碑款项及分级特许权使用费。该非独家协议还允许曼福生物选择联合资助一个项目以换取更高分成比例。
曼福生物脱胎于生物技术企业家兼著名遗传学家乔治·丘奇博士的哈佛实验室。该公司宣称其mDesign平台能“在体内直接系统性测量数千种潜在血脑屏障载体,这些载体通过多个‘门户’(受体)将药物递送至脑部”。
识别出这些载体后,该公司会将其与抗体融合,或与小干扰RNA、反义寡核苷酸等其他治疗分子结合。
曼福生物首席执行官格列布·库兹涅佐夫博士在声明中表示:“曼福的使命是通过在活体系统中大幅提升实验通量,释放人工智能引导药物设计的全部潜力,以克服制约关键新药创制的转化壁垒。数十年来,工程化分子安全穿越血脑屏障始终是重大挑战,这正是曼福直接体内方法能提供决定性优势的领域。我们期待与罗氏合作——该企业已是血脑屏障递送技术的世界领导者——将我们的方法与新型载体技术结合,拓展脑部递送药物的覆盖范围。”
罗氏早在2008年就启动自有血脑屏障载体技术研发,相关成果已催生进入Ⅲ期临床的脑部递送双特异性2+1淀粉样蛋白β靶向单抗trontinemab。罗氏企业业务发展主管鲍里斯·扎伊特拉表示:“罗氏在血脑屏障载体领域深耕逾15年,已证实此类技术对提升抗体药理学的显著价值。我们期待与曼福合作,识别适用于多种治疗模式的新一代高特异性血脑屏障载体,攻克最重要的神经及神经退行性疾病。”
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