为庆祝2023年上半年医疗领域成就，HCPLive编辑团队回顾了截至2023年6月美国食品药品监督管理局（FDA）的重要批准。过去三年全球聚焦传染病与紧急使用授权后，2023年回归常态，FDA在常规监管决策中展现出前所未有的广度，包括批准20余款创新药物以及针对既往无治疗方案疾病的里程碑式决定。
FDA授予仑卡奈单抗阿尔茨海默病早期治疗传统批准
2023年1月1日，FDA授予仑卡奈单抗（Leqembi）治疗阿尔茨海默病成年患者的加速批准，这是第二款针对阿尔茨海默病核心病理生理机制的新类别药物。2023年7月6日，FDA将其加速批准升级为传统批准，适用于阿尔茨海默病早期阶段。卫材公司（Eisai）这款靶向β淀粉样蛋白抗体的批准基于III期CLARITY AD试验数据。
FDA批准佩格塞特单抗注射剂治疗地图样萎缩
2023年2月17日，FDA批准阿佩利斯制药公司（Apellis Pharmaceuticals）的佩格塞特单抗注射剂（Syfovre）用于治疗年龄相关性黄斑变性（AMD）继发的地图样萎缩（GA）。这是FDA批准的首款且唯一治疗GA的药物，基于III期OAKS和DERBY试验数据。试验显示，与对照组相比，该注射剂降低了GA病灶扩张速率，18-24个月期间每月治疗可使病灶扩张减少高达36%，且疗效随时间增强。
FDA批准纳洛酮鼻喷剂转为非处方药
过去十年，纳洛酮（Narcan）因2015年作为处方药获批而成为应对阿片类药物危机的代名词。2023年3月29日，FDA批准艾派生生物解决方案公司（Emergent BioSolutions）的4mg纳洛酮盐酸盐鼻喷剂（Narcan）转为非处方药。该公司需提供数据证明该药物按拟定标签使用时的安全性和有效性，并证实消费者无需医疗专业人员监督即可理解使用方法。
FDA批准Vowst成为首款口服活体微生物组疗法用于预防艰难梭菌感染复发
2023年4月26日，FDA批准Vowst用于预防18岁以上患者在抗生素治疗后复发的艰难梭菌感染（rCDI）。该申请获得优先审评、突破性疗法和孤儿药资格认定，由Seres Therapeutics公司开发，成为FDA批准的首款口服粪便微生物组产品。该疗法需连续3天每日口服4粒胶囊，其批准基于纳入182名rCDI患者的随机双盲ECOSPOR III试验，结果显示8周内Vowst组复发率为12.4%，显著低于安慰剂组的39.8%。
FDA批准葛兰素史克Arexvy成为全球首款老年人呼吸道合胞病毒疫苗
2023年5月3日，FDA批准RSVPreF3+AS01E（Arexvy）用于预防60岁及以上人群由呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病。这是美国首个获批的RSV疫苗，此前FDA疫苗及相关生物制品咨询委员会已于2023年3月1日投票支持该产品。批准基于FDA对60岁以上人群随机双盲试验的安全性和有效性分析，FDA同时要求企业开展上市后研究以评估吉兰-巴雷综合征和急性播散性脑脊髓炎的风险信号。
FDA批准非唑利坦治疗血管舒缩症状
2023年5月12日，FDA批准非唑利坦（Veozah）作为年度第16款创新药物，用于治疗中重度更年期血管舒缩症状（即潮热）。该药物通过结合并阻断NK3受体活性发挥作用，成为FDA首个批准用于治疗更年期潮热的NK3受体拮抗剂。批准基于III期BRIGHT SKY研究项目数据，多项试验证实其对血管舒缩症状的安全性和有效性，并提供了长期安全性证据。
FDA批准B-VEC局部基因疗法治疗营养不良性大疱性表皮松解症
2023年5月19日，Krystal生物科技公司宣布FDA批准beremagene geperpavec-svdt（Vyjuvek）用于治疗6个月及以上营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者。该疗法成为全球首款可重复给药的基因疗法，也是FDA批准的首款可治疗隐性和显性DEB的药物，可由医疗专业人员在医疗机构或家庭环境中给药。批准基于III期GEM-3试验数据：在31名DEB患者中，6个月时治疗组67%的伤口完全愈合，显著高于安慰剂组的22%；3个月分析显示治疗组71%伤口愈合，而安慰剂组仅为20%。
FDA批准索格列净治疗心力衰竭
2023年5月26日，FDA批准Lexicon制药公司的索格列净（Inpefa）作为年度第22款创新药物，用于治疗全范围左心室射血分数的心力衰竭患者。这款SGLT1/2抑制剂成为第三款凭借SGLT2抑制机制获得心衰适应症的药物。批准基于SCORED和SOLOIST-WHF试验数据，尽管因新冠疫情资金中断而提前终止试验，但结果仍证实该药物在2型糖尿病合并慢性肾病患者以及因心衰恶化住院的2型糖尿病患者中的有效性和安全性。
FDA批准Sarepta公司标志性杜氏肌营养不良基因疗法Elevidys
2023年6月22日，FDA批准delandistrogene moxeparvovec-rokl（Elevidys）用于治疗4-5岁经基因确认DMD突变的杜氏肌营养不良症（DMD）儿科患者，且无禁忌症。该单次静脉输注疗法成为FDA首个用于特定DMD患者的基因疗法，通过加速批准途径获批。
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