开发商在临床开发的早期阶段即与英国国家医疗服务体系（NHS）、药品监管机构及英国健康技术评估机构展开合作，这是创新许可与准入途径（ILAP）的核心机制。
三种潜在疗法——包括一种可能为患有致命代谢疾病的婴儿提供生命线的疗法，以及另一种针对杜氏肌营养不良症男孩的肌肉萎缩症疗法——已成为首批进入英国新计划的产品。该计划旨在加速有前景的新药惠及国家医疗服务体系（NHS）患者。
这些候选产品已获得创新许可与准入途径（ILAP）下的"创新护照"，该途径由ILAP合作伙伴今日正式宣布。合作伙伴包括药品和健康产品监管局（MHRA）、国家医疗服务体系（NHS），以及健康技术评估（HTA）机构——国家健康与照护卓越研究所（NICE）、苏格兰药品联盟（SMC）和全威尔士治疗与毒理学中心（AWTTC）。
"创新护照"使开发商自研发初始阶段即可获得协调支持，包括优先获取临床试验支持及NHS协作服务，从而在现有治疗选择有限或缺失的情况下，加快患者用药进程。
世界首创的方法
ILAP的独特之处在于，它是全球唯一端到端的协作路径，医疗开发商、监管机构、英国全国医疗系统及健康技术评估（HTA）机构自始即深度协同。通过向开发商提供贯穿系统安全、有效及价值要求的早期协调指导，该计划显著缩短有前景的新疗法从研发、审批到惠及NHS患者的周期。
新版ILAP建立在2021年原始路径基础上，经优化后更聚焦解决未满足临床需求的变革性产品，并将NHS合作伙伴纳入核心成员以确保全系统快速采纳。关键改进包括增强定制化支持、明确时间表、早期患者与NHS介入，以及为每款产品配置专属联络官。
加速罕见病药物开发
全球存在5,000至8,000种罕见病，每种影响不足英国人口0.1%，但累计影响300万人。多数疾病缺乏有效疗法，患者家庭面临治疗选择匮乏的困境。
罕见病药物研发极具挑战性，小规模患者群体使临床试验复杂且成本高昂。新版ILAP在此领域提供针对性支持，有效突破研发障碍，加速新疗法上市进程。
首轮16个申请中，三款针对罕见病的研究性产品获颁"创新护照"（ILAP准入凭证）。尽管仍处临床研发阶段，它们为以下疾病带来希望：
- 新生儿期鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）缺乏症：一种阻碍氨代谢的罕见遗传病，若不实施肝移植，常于婴儿期致命
- 杜氏肌营养不良症：每3,500-5,000名男孩中有一例的进行性肌肉萎缩症，目前尚无治愈方案
- 一种影响儿童的罕见神经退行性疾病，当前无有效疗法或治愈手段
这些产品的入选落实了政府《罕见病行动计划》承诺，旨在改善罕见病患者诊疗体验。同时契合英格兰10年健康计划及生命科学部门战略，彰显英国通过科研创新提升患者疗效、巩固全球生命科学领导地位的雄心。
所有产品仍在研发中，未来是否可用取决于安全性、有效性和价值证据。
有意参与ILAP的开发商可申请下一轮计划，完整指南详见药品和健康产品监管局官方信息渠道。
药品和健康产品监管局（MHRA）首席执行官劳伦斯·塔隆表示：
"新版ILAP展现了协作监管的最高水准——患者、医疗伙伴、产业界与监管机构合力创造公共健康价值。通过早期纳入NHS伙伴并聚焦变革性药物，这一世界领先的整合路径确保英国领跑创新药领域，有效攻克罕见病研发障碍，始终以患者需求为中心，为治疗选择有限的家庭点燃希望。"
国家健康与照护卓越研究所（NICE）首席执行官萨姆·罗伯茨博士指出：
"ILAP取得此项里程碑进展令人振奋。作为致力于快速提供优质医疗的机构，NICE全力支持任何推动变革性药物进入NHS的举措。合作伙伴、产业界与患者的协同共创塑造了新版ILAP服务框架，我们期待深化合作，加速患者获取改变生命的创新疗法。"
医疗保健改善苏格兰（Healthcare Improvement Scotland）首席执行官罗比·皮尔森强调：
"我们欣喜看到苏格兰药品联盟作为医疗保健改善苏格兰核心机构参与ILAP，确保创新药物快速惠及需求人群。苏格兰政府通过《罕见病行动计划》承诺改善患者生活，我们自豪支持能为全英患者家庭带来福祉的创新疗法研发。"
全威尔士治疗与毒理学中心（AWTTC）临床主任詹姆斯·库尔森教授表示：
"AWTTC欢迎三款研究性产品获颁ILAP'创新护照'。此举标志罕见病药物评估取得重要突破，将保障全英患者及时公平获取新疗法。我们期待与合作伙伴持续协作，为患者提供安全有效的治疗方案，巩固英国在药物研发与生命科学领域的全球领导者地位。"
iECURE首席执行官乔·特鲁伊特（OTC缺乏症疗法开发商）表示：
"iECURE的ECUR-506研究性疗法获准进入ILAP深感荣幸。这项开创性计划加速患者获取变革性新药，我们自豪参与其中。期待与英国健康伙伴深化合作，推进创新靶向基因插入技术，以最高效安全的方式为严重OTC缺乏症患者家庭带来突破性治疗。"
说明
ILAP向全球商业及非商业开发商开放。申请者须提交未进入确证性试验阶段的药品或药物-器械组合，以充分受益于路径支持服务。
ILAP为英国全域协作倡议，核心合作伙伴包括：
- 全威尔士治疗与毒理学中心（AWTTC）（代表威尔士NHS卫生委员会）
- 药品和健康产品监管局（MHRA）
- 国家健康与照护卓越研究所（NICE）
- 英格兰国家医疗服务体系（NHS England）
- 苏格兰药品联盟（SMC）（代表苏格兰NHS委员会）
- 北爱尔兰卫生部
支持伙伴涵盖：
- 卫生与社会照护部（DHSC）
- 国家健康研究所（NIHR）
- 生命科学办公室（OLS）
- 苏格兰政府
- 威尔士政府
- 首轮ILAP入选的两家开发商现阶段选择暂不公开身份
- 药品和健康产品监管局（MHRA）负责确保英国所有药品、医疗器械及输血用血液成分安全有效，其决策均基于严谨事实依据，确保获益充分覆盖潜在风险
- MHRA隶属卫生与社会照护部的执行机构
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