欧洲药品管理局（EMA）于2024年1月16日发布《2023年人用药品亮点报告》，概述2023年获得上市授权推荐的药品情况。该局全年共推荐77种药品，其中39种为欧盟首次批准的新活性药物成分。值得关注的是，该局推荐了2种用于预防呼吸道合胞病毒（RSV）的疫苗，以及一款采用规律成簇间隔短回文重复序列（CRISPR）/Cas9技术的新药，用于治疗两种罕见血液疾病。
重点推荐的获批药品包括：
- 9种癌症治疗药物：奥姆加拉（momelotinib，首个骨髓纤维化治疗药物）、科伦维（glofitamab）和特普金利（epcoritamab）用于弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗，以及艾瑞克索（elranatamab）用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者治疗
- 适用于18岁以下儿童心力衰竭治疗的阿奎梅尔迪（enalapril maleate）
- 用于弗里德赖希共济失调治疗的斯凯克拉里斯（omaveloxolone）
- 保护60岁及以上成人预防呼吸道合胞病毒所致下呼吸道疾病的阿瑞维（recombinant, adjuvanted）
该局共推荐17种孤儿药上市授权，涵盖癌症、慢性低甲状旁腺功能减退症、镰状细胞病、杜氏肌营养不良症等多种疾病治疗。其中3种药品通过优先药物（PRIME）计划获得推荐：癌症治疗药物艾瑞克索和塔尔维，以及用于镰状细胞病治疗的卡斯格维（Casgevy）。
2023年共批准77项适应症扩展，其中包括38种儿科用药。同时，该局对3种药品给出负面审批意见：用于肌萎缩侧索硬化治疗的阿尔布里奥扎（sodium phenylbutyrate/ursodoxicoltaurine）、成人新冠治疗的拉格维瑞奥（molnupiravir），以及用于进行性骨化性纤维发育不良治疗的索霍诺斯（palovarotene）。
药品上市后，该局持续监测其质量和安全性并为行业提供指导。2023年的关键指导意见包括：
- 建议不再将阿达克维（crizanlizumab）用于"预防16岁及以上镰状细胞病患者（一种遗传性红细胞变硬变黏、从圆盘状变为镰刀状的疾病）的疼痛危象"
- 提醒行业采取措施降低氟喹诺酮类抗生素使用风险
- 建议对"血栓、心血管疾病和癌症高风险患者"采用较低剂量的奥鲁米安特（baricitinib），以符合其他用于治疗慢性炎症性疾病的JAK（Janus激酶）抑制剂的给药推荐
此外，EMA在发现合同研究组织Synapse Labs Pvt. Ltd.提供的生物等效性支持数据缺失或不足后，暂停了350余种经其测试的仿制药的上市授权。
消息来源：欧洲药品管理局
【全文结束】
