全球最大规模帕金森病临床试验在英启动 旨在延缓疾病进展
全球规模最大的针对帕金森病进展的临床试验已在英国正式启动。由伦敦大学学院（UCL）和纽卡斯尔大学牵头的2600万英镑"埃德蒙·J·萨夫拉加速帕金森病临床试验"（EJS ACT-PD），旨在确定能够延缓或终止疾病进展的治疗方法。该试验在全英40多家医院招募超过1600名参与者，采用创新的灵活设计同步测试多种治疗方案，有望大幅缩短评估新药候选者所需的时间。
帕金森病治疗需求紧迫
帕金森病是全球增长速度最快的神经系统疾病之一。英国约有16.6万人罹患此病，且病情随时间推移持续恶化。现有症状治疗方法长期使用后效果逐渐减弱，因此寻找能延缓或终止疾病进展的疗法至关重要。
创新试验设计
该试验采用多臂多阶段设计，可同步测试多种治疗方案。这与传统试验形成鲜明对比——传统试验通常让单一参与者群体服用安慰剂，而该方法此前从未用于帕金森病研究。初期试验将测试两种药物：一种降压药和一种治疗前列腺增生的药物，两者均已被证实对其他疾病安全有效。
通过持续分析结果，无效治疗方案将被及时淘汰，使有前景的药物能更快推进。该试验设计还允许在同一试验框架内新增治疗方案。
专家观点
联合首席研究员、伦敦大学学院神经病学研究所教授兼伦敦国立神经病学和神经外科医院顾问神经科医生托马斯·福尔蒂涅表示："帕金森病是全球第二大常见神经退行性疾病，但目前尚无任何疗法能延缓其不可阻挡的进展。我们优先选择那些基于大量前期证据已显示前景的药物，因为我们寻求的不仅是缓解症状的治疗方案。希望该试验能为帕金森病及其他神经退行性疾病的未来研究树立典范。"
"本次试验覆盖全英的广泛布局终结了临床研究的邮编区位限制，使医疗资源匮乏地区的帕金森病患者也能参与这项高度包容性的研究。"
研究资助方之一、英国医学研究理事会-国家健康研究所功效与机制评估（EME）计划主任约翰·辛普森教授表示："这项创新试验的下一阶段代表了帕金森病新疗法探索的里程碑时刻，将帮助改善患者生活质量。"
"这场世界领先的试验使专家能够同步测试多种治疗方案，加速新药发现进程。与其他研究资助方的合作对推动此类创新且雄心勃勃的研究至关重要，彰显了研究如何驱动英国生命科学产业和技术领导地位。"
患者视角
首位参与试验的患者格雷厄姆·埃德温斯表示："我选择参与EJS ACT-PD试验，是因为它采用单次试验同步测试多种药物的开创性方法。罹患帕金森病——尤其是早发型——让你面临选择：否认、接受，或是奋起反击。我认为参与试验正是我在反击。即使我本人未必直接受益，但若能帮助推进潜在疗法或治愈方案，让未来在壮年时期确诊的患者受益，那就是值得的成就。"
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