关键要点：
- Scholar Rock公司的阿皮替格罗单抗生物制品许可申请（BLA）因卡塔伦特印第安纳设施的生产问题收到FDA的完全回复函（CRL），与药物本身无关。
- Scholar Rock正与卡塔伦特合作解决FDA的观察意见，计划尽快重新提交BLA。
- 阿皮替格罗单抗是一种抑制肌生长抑制素的全人源单克隆抗体，在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗中已展示临床成功，并获得FDA快速通道、孤儿药等多项监管认定。
- 尽管有延迟，阿皮替格罗单抗有望改善SMA患者的运动功能，解决重大未满足医疗需求。
Scholar Rock公司宣布，其用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者药物阿皮替格罗单抗的生物制品许可申请（BLA）已收到来自美国食品药品监督管理局（FDA）的完全回复函（CRL）。据Scholar Rock公司称，CRL是由于在常规现场检查中，卡塔伦特印第安纳有限责任公司灌装完成设施存在的问题而发出的，CRL中列出的观察意见并非针对阿皮替格罗单抗本身，且该治疗没有额外的可批准性问题。该灌装完成设施为第三方所有，已于2024年12月被诺和诺德收购。
“我们继续与卡塔伦特印第安纳紧密合作，解决FDA的生产观察意见，以便尽快重新提交阿皮替格罗单抗BLA，”Scholar Rock公司董事长兼首席执行官大卫·L·哈利尔表示。“我们仍专注于与FDA携手合作，推进针对SMA患者的第一种且唯一一种肌肉靶向治疗的批准。”
Scholar Rock公司的后续步骤
Scholar Rock公司在2025年第二季度财报公告中讨论了卡塔伦特设施的观察意见，随后于今年8月初提交了全面回应，以解决FDA记录的观察意见。自Scholar Rock提交回应以来，卡塔伦特印第安纳灌装完成设施已转向采取纠正措施，以改进CRL中的观察意见，并向FDA通报进展。
在卡塔伦特印第安纳设施解决FDA观察意见后，Scholar Rock公司将重新提交阿皮替格罗单抗BLA，公司预计FDA在解决生产问题后将迅速处理申请流程。
阿皮替格罗单抗简介
阿皮替格罗单抗是一种在研的全人源单克隆抗体，通过选择性结合骨骼肌中的前体和潜伏形式的肌生长抑制素来抑制肌生长抑制素。阿皮替格罗单抗是首个在SMA治疗中展示III期临床试验成功的肌肉靶向治疗候选药物。肌生长抑制素是转化生长因子β（TGFβ）超家族的生长因子成员，主要由骨骼肌细胞表达，其基因缺失与多种动物物种（包括人类）的肌肉质量和力量增加相关。Scholar Rock公司预计，阿皮替格罗单抗高度选择性地靶向前体和潜伏形式的肌生长抑制素，可能为SMA患者带来运动功能的临床改善。FDA已授予阿皮替格罗单抗快速通道、孤儿药和罕见儿科疾病认定，欧洲药品管理局（EMA）也授予其优先药品（PRIME）和孤儿药品认定。截至2025年9月，阿皮替格罗单抗尚未获得FDA或任何其他监管机构的任何用途批准。
“虽然我们对SMA患者肌肉靶向治疗方案的可用性延迟感到失望，但我们仍对阿皮替格罗单抗的变革潜力充满热情，”Cure SMA组织主席肯尼斯·霍比表示。“肌肉力量和运动功能是SMA社区中许多人的重大未满足需求，对独立性至关重要。运动功能的提升可使患者参与从自我护理到工作和社交互动的重要日常生活活动，因此，我们迫切期待首款有望解决SMA肌肉成分的治疗方案上市。”
来源：
- FDA就阿皮替格罗单抗作为脊髓性肌萎缩症（SMA）患者治疗药物发出完全回复函（CRL），仅与卡塔伦特印第安纳有限责任公司灌装完成设施识别的问题相关 Scholar Rock 2025年9月23日
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