美国食品药品监督管理局（FDA）近日授予梯瓦制药实验性疗法Emrusolmin（TEV-56286）快速通道认定资格，用于治疗多系统萎缩症（MSA）。这是首个针对该疾病2期临床阶段的突破性药物认定。
MSA是一种罕见且具有毁灭性的神经退行性疾病，临床表现为快速进展的运动障碍和自主神经功能紊乱。目前尚无有效延缓病程的疗法，患者确诊后平均生存期仅7-10年。Emrusolmin通过靶向清除病理性α-突触核蛋白聚集体，可能改变疾病发展轨迹。该药已于2022年获得FDA孤儿药资格认定。
梯瓦全球研发执行副总裁Eric Hughes博士指出："MSA领域存在重大未满足医疗需求。Emrusolmin的快速通道认定彰显了我们在神经科学领域创新管线的实力，这种战略合作伙伴关系推动的疗法具有改变治疗格局的潜力。"
快速通道认定是FDA加速严重疾病疗法开发的特殊机制。MODAG首席执行官Matthias表示："这一里程碑验证了我们针对突触核蛋白病变的创新治疗路径，期待与梯瓦合作推动3期临床研究。"
疾病机制与临床需求
MSA属于突触核蛋白病变家族，病理特征为少突胶质细胞内α-突触核蛋白异常沉积。全球患病率约4/10万，年发病率0.6/10万。典型症状包括帕金森综合征、小脑性共济失调及自主神经功能障碍（如膀胱功能障碍、体位性低血压）。现有治疗仅能缓解症状，无法延缓疾病进展。
药物研发进展
Emrusolmin现处于2期临床试验阶段，其作用机制基于清除病理性α-突触核蛋白聚集体。通过特异性靶向这种驱动疾病进程的关键蛋白，可能显著改善患者预后。孤儿药资格认定将为药物开发提供加速审评和市场独占期等政策支持。
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