每个人都坚信丽莎·布里斯博士患的是哮喘，除了她本人。这位来自华盛顿州的物理医学与康复医生曾是职业自行车运动员，在50岁左右开始出现无法解释的呼吸困难时，那些她热爱的陡峭爬坡路段变得遥不可及。上下班时爬楼梯会让她瘫坐休息15分钟，甚至要让丈夫放慢机场行走速度。
"作为体型娇小的运动员，我本以爬坡见长，"她告诉投资者商业日报，"但突然无法完成爬坡，所有同龄甚至更年长的骑手都超过我。我确信自己失去了运动天赋，该告别赛场了。"
布里斯的经历正是梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)患者的典型写照。这种遗传性疾病导致心肌异常增厚阻碍血流，引发呼吸急促、胸痛和心悸等症状。令人震惊的是，布里斯在经历近十年误诊后才最终确诊。虽然医生立即采用β受体阻滞剂治疗这一标准疗法，但药物不仅毫无疗效，反而带来严重副作用。
周六，赛拓动力公司(CYTK)的研究揭开了真相。该公司开展的六个月对比研究显示，接受实验性药物阿菲卡孟治疗的患者在除一项指标外的所有评估中均显著优于β受体阻滞剂。这种新型肌球蛋白抑制剂通过阻断心脏收缩相关蛋白发挥作用。
"我们已长期使用这种相对无效的药物，"赛拓动力首席研发官法迪·马利克指出，"β受体阻滞剂既未改善运动能力，反而使患者状况恶化。它既无法缓解梗阻，也不能降低左心室压力，生物标志物也无改善。"
如今布里斯正在服用百时美施贵宝(BMY)开发的同类药物Myk461（Camzyos），这种肌球蛋白抑制剂同样能改善HCM患者因基因突变导致的过度心肌收缩。而赛拓动力的aficamten作为新一代药物具有更短半衰期，这意味着患者身体更快清除药物，医生可安全快速地调整剂量以缓解症状。
美国FDA预计将在12月决定是否批准aficamten用于治疗梗阻性HCM。当前的审批决定基于SEQUOIA研究数据，该研究显示使用aficamten联合β受体阻滞剂的患者出现改善。但赛拓动力希望证明其药物相较传统疗法更优，研究结果显示在除左心室质量指标外的所有评估中，aficamten均具有统计学显著优势。
"当这些数据在下周会议公布时，将引发极具争议的讨论，"赛拓动力CEO罗伯特·布卢姆表示，"因为这真正挑战了沿用数十年的治疗标准。"
值得关注的是，赛拓动力还在开展aficamten针对非梗阻性HCM患者的临床研究，相关结果预计明年公布。而布里斯属于影响约半数患者群体的更严重梗阻型患者，她的超声心动图在2023年诊断时显示多项指标"严重"。在接受Camzyos治疗后，这位身高仅155厘米的运动员实现了惊人的恢复——她甚至能在越野自行车赛中完成令健壮男性选手都需推车步行的陡峭爬坡。
"我现在比七年前更强壮了，"布里斯兴奋地说，"耐力、力量全面恢复，所有机能都比患病前更好。"
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