Nurix Therapeutics, Inc.（纳斯达克代码：NRIX），一家专注于发现、开发和商业化靶向蛋白降解药物的临床阶段生物制药公司，今日宣布欧洲药品管理局（EMA）已授予bexobrutideg（NX-5948）孤儿药资格（ODD），用于治疗淋巴浆细胞性淋巴瘤。Bexobrutideg是一种口服生物可利用、可穿透血脑屏障的Bruton酪氨酸激酶（BTK）降解剂，目前正在一项针对复发或难治性B细胞恶性肿瘤（包括淋巴浆细胞性淋巴瘤，也称为Waldenström巨球蛋白血症，WM）的成人患者的1a/b期临床试验中进行评估。
EMA的孤儿药资格认定计划授予孤儿药资格给旨在用于预防、诊断或治疗罕见疾病（在欧盟影响少于每10,000人）的治疗药物。该资格认定提供若干激励措施，以鼓励罕见疾病治疗药物的开发，包括批准后在欧盟的10年市场独占期、协议协助、集中审批资格，以及大幅降低监管费用。
Nurix总裁兼首席执行官Arthur T. Sands博士表示：“EMA授予bexobrutideg孤儿药资格是我们监管战略的重要里程碑，也突显了Waldenström巨球蛋白血症改善治疗方案的重大未满足医疗需求。该资格认定凸显了bexobrutideg为WM患者提供一种有前景新治疗选择的潜力。”
Waldenström巨球蛋白血症是一种罕见的血液癌症，影响B淋巴细胞，一种白细胞类型。在这种疾病中，B细胞异常生长和存活，导致其在骨髓、淋巴结和脾脏中积聚。早期症状通常包括疲劳和虚弱。其特征是IgM副蛋白的过度产生——一种可能导致血液变稠并引发视力问题、心脏问题、溶血性贫血和神经系统症状的血液蛋白。
此前，bexobrutideg于2024年12月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的WM治疗快速通道资格，并于2024年1月获得针对至少接受过两种治疗线（包括一种BTK抑制剂和一种B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂）的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）成年患者的快速通道资格。2024年11月，EMA授予bexobrutideg针对接受过至少一种BTK抑制剂和一种BCL2抑制剂治疗的复发或难治性CLL/SLL成年患者的PRIME资格。
关于Bexobrutideg (NX-5948)
Bexobrutideg是一种研究中的、口服生物可利用、可穿透大脑的BTK小分子降解剂，目前正用于复发或难治性B细胞恶性肿瘤患者的1期临床试验中。Nurix此前报告了在正在进行的1a/b期临床试验中接受bexobrutideg治疗的WM患者中令人鼓舞的安全性和有效性数据，显示出早期临床益处的前景，并可能实现持久的疗效。Nurix继续招募WM患者进入正在进行的1b期扩展队列，并预计在2025年分享更多临床数据。有关正在进行的临床试验的更多信息，请访问clinicaltrials.gov（NCT05131022）。Nurix还在开发bexobrutideg用于潜在治疗炎症性疾病。
关于Nurix Therapeutics, Inc.
Nurix Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化靶向蛋白降解药物，这是创新药物设计的前沿领域，旨在改善癌症和炎症性疾病患者的治疗选择。Nurix完全拥有的临床阶段产品线包括Bruton酪氨酸激酶（BTK）降解剂，这是一种B细胞信号蛋白，以及CBL-B抑制剂，CBL-B是一种调节包括T细胞和NK细胞在内的多种免疫细胞类型激活的E3连接酶。Nurix还在其临床前产品线中推进多个潜在的“首创”或“同类最佳”降解剂和降解剂抗体偶联物（DACs）。Nurix的合作药物发现产品线包括处于临床前阶段的IRAK4和STAT6降解剂，以及与Gilead Sciences, Inc.、Sanofi S.A.和Pfizer Inc.的合作协议下的多个其他项目，在其中Nurix保留了在美国共同开发、共同商业化和利润分成的某些选择权。凭借一个完全整合人工智能的发现引擎，能够应对任何蛋白质类别，并结合无与伦比的连接酶专业知识，Nurix的专注团队已在将靶向蛋白降解科学转化为临床进展方面建立了显著优势。Nurix旨在将降解剂类治疗药物置于患者护理的前沿，用全新的治疗脚本书写医学的新篇章。Nurix总部位于美国加利福尼亚州旧金山。
前瞻性声明
本新闻稿包含涉及未来事件和预期的声明，因此构成1995年《私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性声明。所有反映Nurix对未来的期望、假设或预测的声明均为前瞻性声明，包括但不限于孤儿药资格潜在益处、bexobrutideg的治疗潜力以及Nurix临床试验更新和结果计划提供时间的声明。前瞻性声明反映了Nurix当前的信念、期望和假设。尽管Nurix认为这些前瞻性声明所反映的期望和假设是合理的，但Nurix无法保证这些声明将被证明是正确的。前瞻性声明并非未来业绩的保证，受制于难以预测的风险、不确定性和情况变化，可能导致Nurix的实际活动和结果与任何前瞻性声明中表达的内容有实质性差异。此类风险和不确定性包括但不限于：（i）Nurix能否推进、获得bexobrutideg的监管批准并最终将其商业化；（ii）Nurix能否为其开发活动提供资金并实现开发目标；（iii）Nurix能否保护其知识产权；以及（iv）在Nurix截至2025年2月28日的财季季度报告Form 10-Q中“风险因素”标题下及其他SEC文件中描述的其他风险和不确定性。因此，读者被提醒不要过分依赖这些前瞻性声明。本新闻稿中的声明仅适用于本新闻稿发布之日，即使Nurix随后在网站或其他地方提供，也是如此。Nurix否认任何更新或修改任何前瞻性声明的意图或义务，无论是因新信息、未来事件或其他原因，除非适用法律要求。
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