2025年第二季度，制药和生物技术领域的临床试验活动激增，公司在肿瘤学、神经退行性疾病、罕见病和代谢障碍方面推进了新型疗法。
本季度的综述重点介绍了从早期突破到关键试验结果的关键进展，突显了该行业对精准医学、免疫疗法和基因治疗创新的承诺。
神经退行性疾病：生物标志物驱动的进展
AC Immune 报告了其在早期帕金森病中使用的ACI-7104.056的II期数据。这种主动免疫疗法在抗α-突触核蛋白抗体方面较安慰剂提高了超过20倍，并表现出良好的增强能力和无严重不良事件。计划将患者人数扩展至150人，以评估生物标志物和症状进展终点。
Lantheus 的MK-6240 tau PET成像剂在其两项关键性阿尔茨海默病研究中达到了共同主要终点。预计在第三季度提交新药申请（NDA），将MK-6240定位为下一代诊断剂，与NAV-4694（β-淀粉样蛋白PET剂）并列。
肿瘤学：免疫疗法、ADC和放射性药物
阿斯利康和第一三共 的DESTINY-Breast09试验显示，ENHERTU联合帕妥珠单抗在HER2阳性转移性乳腺癌中显著改善了无进展生存期，优于THP。这种组合有望重新定义一线治疗。
Nimbus Therapeutics 启动了NDI-219216的I/II期试验，这是一种非共价WRN抑制剂，用于MSI-H肿瘤。临床前数据显示出卓越的疗效和抗性突变覆盖，支持其成为同类最佳的潜力。
Akiram Therapeutics 在卡罗林斯卡大学医院进行了177Lu-AKIR001的I期试验，这是一种针对CD44v6表达肿瘤的放射性药物。该试验专注于包括非小细胞肺癌和难治性甲状腺癌在内的侵袭性癌症。
March Biosciences 启动了MB-105的II期试验，这是一种针对CD5的CAR-T疗法，用于复发/难治性T细胞淋巴瘤。早期数据显示出持久的缓解和良好的安全性，今年早些时候已获得孤儿药认定。
Enterome 展示了EO4010（OncoMimics）在MSS/pMMR结直肠癌中的I/II期数据。与nivolumab联合使用时，12个月生存率达到40%，T细胞反应强烈，生存率在34%时趋于稳定。
癌症拦截和免疫预防
Nouscom 的NOUS-209疫苗在Lynch综合征中展示了100%的新抗原特异性T细胞反应和持久的免疫力，在Ib/II期试验中。该疗法正推进到可能注册的II/III期研究。
代谢障碍和肥胖：体重减轻和肌肉保留
Skye Bioscience 在使用nimacimab（CB1抗体）联合tirzepatide的临床前模型中报告了超过30%的体重减轻。nimacimab单独使用时与GLP-1受体激动剂疗效相当，由于其变构机制表现出更强的效力。预计今年晚些时候公布IIa期数据。
Actimed Therapeutics 开始在其PROACT研究中招募患者，评估S-pindolol benzoate在GLP-1治疗期间和之后保留肌肉质量的效果。预计在2026年获得结果。
基因治疗和罕见病：FTD和Lowe综合征
AviadoBio 在英国剑桥和卡迪夫等站点启动了ASPIRE-FTD试验，测试AVB-101，这是一种一次性基因疗法，用于FTD-GRN。该疗法通过MRI引导的输注直接将功能性GRN基因递送至大脑。
Vesper Bio 在其Ib/IIa期试验中达到关键入组里程碑，测试VES001，一种口服sortilin抑制剂，用于无症状GRN突变携带者。该试验旨在早期干预额颞叶痴呆。
Telethon基金会和Can-Fite 启动了II期试验，测试piclidenoson在Lowe综合征中的应用，将一种银屑病药物用于解决这种罕见遗传病中的肾脏功能障碍。
自身免疫和炎症疾病：靶向免疫调节
ILTOO Pharma 在《柳叶刀》上发表了MIROCALS试验的结果，显示低剂量IL-2显著改善了神经丝蛋白水平低的ALS患者的生存。该公司正寻求ILT-101的监管批准。
Philikos 开始了一项T-Guard的I/II期试验，用于弥漫性皮肤系统性硬化症。该疗法旨在通过清除激活的T细胞和NK细胞来重置免疫系统，提供一种比干细胞移植更少侵入性的替代方案。
心血管疾病：CAD中的精准生物标志物
PlaqueTec 的BIOPATTERN试验揭示了在冠状动脉斑块上游和下游采集的血液样本中蛋白质梯度的初步证据。这些发现支持开发CAD内型以实现精准医学。
肺部和血液学创新
Incyte 展示了INCA033989的最新数据，这是一种针对真性红细胞增多症中突变的calreticulin（mutCALR）的第一类单克隆抗体。86%的患者实现了血液学反应，21%的患者观察到分子反应。计划在2026年初进行III期试验。
Everest Medicines 公布了EVER001的Ib/IIa期数据，这是一种可逆的BTK抑制剂，用于原发性膜性肾病。该疗法显示出超过90%的抗PLA2R抗体减少和强烈的蛋白尿缓解，安全性良好。
眼科和神经肌肉障碍
Breye Therapeutics 完成了danegaptide在糖尿病视网膜病变中的Ib期试验。这种口服疗法耐受良好并显示出早期疗效迹象，计划进行II期试验。
Argenx 宣布计划将ARGX-119（一种MuSK激动剂抗体）推进至先天性肌无力综合征的注册试验，此前取得了积极的Ib期结果。
2025年第二季度展示了制药行业在多个适应症中开发变革性疗法的持续动力。从精准诊断和免疫疗法到基因编辑和新型生物制剂，临床管道充满了创新。
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