ImCheck Therapeutics今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予其主要项目ICT01孤儿药资格认定（ODD）。ICT01是一种人源化抗丁酸蛋白3A（BTN3A）单克隆抗体，旨在选择性激活γ9δ2 T细胞，用于治疗急性髓系白血病（AML）。这一认定继最近获得的美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定之后，进一步验证了ICT01在AML治疗中的潜在价值。AML是一种存在重大未满足医疗需求的疾病，尤其对于那些不适合接受强化化疗的老年或体弱患者而言，治疗选择十分有限。
"在短时间内连续获得欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局的孤儿药资格认定，是ImCheck的重要监管里程碑，"ImCheck Therapeutics首席执行官Pierre d'Epenoux表示，"这反映了国际上对ICT01潜力的日益认可，并支持我们加速在美国和欧洲开展临床开发的目标。一旦获批，欧洲孤儿药资格认定为ICT01提供的广泛市场独占权，将为我们的开发战略增添额外价值。"
"欧洲药品管理局迅速做出的决定，印证了支持ICT01的临床数据令人鼓舞以及其独特的作用机制，"ImCheck Therapeutics首席医学官Stephan Braun博士补充道，"通过选择性激活免疫系统的重要组成部分γ9δ2 T细胞，ICT01为AML治疗提供了新的治疗途径。这一进展使我们更接近为目前治疗选择有限的AML患者提供新的治疗方案的目标。"
欧洲药品管理局的孤儿药资格认定授予用于治疗威胁生命或导致慢性衰弱的罕见疾病的药物。在欧盟，孤儿药的认定标准为该疾病影响的人群少于万分之五。获得孤儿药资格认定的药物可享受多项优惠，包括协议协助、降低的监管费用，以及在获得批准后在欧洲享有十年的市场独占权。
关于AML的医疗需求
急性髓系白血病（AML）仍然是一个重要的临床挑战，尤其是对于那些无法耐受强化化疗的老年或体弱患者。尽管venetoclax与azacitidine的联合疗法已成为非强化治疗的标准方案，但这种疗法并不具有治愈性，复发率仍然很高。大多数患者不适合接受干细胞移植，这通常是因为年龄、合并症或反应不足，他们面临有限的治疗选择和较差的总体生存率。尽管AML已知对免疫介导控制敏感，但针对PD-1、TIM-3或CD47的当前免疫疗法尚未带来有意义的临床益处。这凸显了对新型肿瘤免疫治疗策略的迫切需求。最近，γ9δ2 T细胞因其细胞毒性活性以及在先天性和适应性免疫中的双重作用，成为有前景的免疫调节剂。它们与复发减少和生存期延长的关联，尤其是在移植后的环境中，表明增强其抗白血病潜力可能为高危AML患者提供一种有意义的新治疗选择。
关于ICT01
ICT01是一种人源化的抗BTN3A（也称为CD277）单克隆抗体，可选择性激活负责恶性肿瘤和感染免疫监测的γ9δ2 T细胞。ICT01所针对的BTN3A的三种异构体在许多实体肿瘤（如黑色素瘤、尿路上皮癌、结直肠癌、卵巢癌、胰腺癌和肺癌）和血液系统恶性肿瘤（如白血病和淋巴瘤）中过度表达，同时也在先天性（如γδ T细胞和NK细胞）和适应性免疫细胞（T细胞和B细胞）表面表达。BTN3A对γ9δ2 T细胞的抗肿瘤免疫反应的激活至关重要。
如在过去的AACR、ASCO、ASH、ESMO和SITC会议上展示的数据所证实，ICT01选择性激活循环中的γ9δ2 T细胞，导致这些细胞从循环系统迁移至肿瘤组织，并通过分泌促炎细胞因子（包括但不限于IFNγ和TNFα）触发下游免疫反应，从而增强抗肿瘤免疫反应。ICT01在多种癌症适应症的患者中已显示出抗肿瘤活性和疗效。
关于ImCheck Therapeutics
ImCheck Therapeutics正在开发新一代靶向丁酸蛋白家族的免疫治疗抗体，丁酸蛋白是一个新型的免疫调节超家族。通过释放γ9δ2 T细胞的力量，ImCheck创新的方法有望在肿瘤学、自身免疫和传染病领域改变治疗方式。
公司主导的临床阶段项目ICT01已进入后期临床试验阶段，显示出一种独特的作用机制，可同时调节先天性和适应性免疫。与第一代免疫治疗方法相比，尤其是在与免疫检查点抑制剂和免疫调节抗癌药物的合理联合使用中，这些"首创"激活抗体可能带来更优越的临床效果。此外，ImCheck的管线化合物正在向自身免疫和传染病领域的临床开发推进。
公司受益于Daniel Olive教授（法国国家科学研究中心、法国国家健康与医学研究院、Paoli-Calmettes研究所、艾克斯-马赛大学）在γ9δ2 T细胞和丁酸蛋白研究领域的开创性研究，以及一支经验丰富的管理团队和来自美国和欧洲领先投资者的支持。
如需更多信息：
媒体联系：
美国和欧洲
Trophic Communications
Gretchen Schweitzer
+49 (0) 172 861 8540
imcheck@trophic.eu
法国
ATCG PARTNERS
Céline Voisin
+33 (0)6 62 12 53 39
imcheck@atcg-partners.com
【全文结束】
