美国食品药品监督管理局（FDA）与欧洲药品管理局（EMA）于2023年12月19日联合发布问答文件，针对FDA的突破性疗法（Breakthrough Therapy, BT）认定和EMA的优先药品（PRIME）计划相关问题作出解答。该文件重点探讨如何加速满足未满足医疗需求的疗法质量开发进程，详细描述了FDA药品评价与研究中心《政策与程序手册》中关于加速审批产品的质量评估政策及FDA相关指南文件。
该文件源于FDA与EMA在2018年举办的联合研讨会，当时监管机构与行业代表共同探讨了质量挑战与科学应对策略，确保及时提交完善的质量与生产数据包。研讨会通过真实案例分析了化学分子、生物制品及先进治疗药物产品（ATMPs）在工艺验证、控制策略、现行药品生产质量管理规范（GMP）合规性、可比性研究、稳定性测试及监管工具应用等方面面临的挑战。
FDA在新闻稿中声明："这些讨论聚焦于在确保药品安全性、有效性和质量的前提下加速患者用药可及性，同时维持现行审批监管标准。FDA与EMA就PRIME/BT申请相关议题持续深入交流，共享监管经验与期望，本文件正是这些讨论的成果。"
文件内容分为四个专题问答部分：
- 附录1：PRIME/BT申请的控制策略考量
- 附录2：PRIME/BT申请的工艺验证方法
- 附录3：PRIME/BT申请中复检期或有效期确定的替代方案
- 附录4：PRIME/BT申请的GMP考量
该问答文件明确指出："本文件仅提供一般性信息，不构成监管指南。有意采用文件所述方法的申请人，应在提交上市申请前与相关监管机构就其特定产品的策略要求进行讨论。"信息来源：FDA
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