CAMBRIDGE，马萨诸塞州，2025年7月21日（GLOBE NEWSWIRE）——专注于开发新型RNA编辑遗传药物的临床阶段生物医药公司Korro Bio, Inc.（纳斯达克股票代码：KRRO）今日宣布，欧洲药品管理局（EMA）委员会已授予KRRO-110孤儿药认定资格。该药物是针对α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的在研治疗药物。
"获得EMA孤儿药认定对Korro而言是重要里程碑，凸显了AATD患者对创新疾病修正疗法的迫切需求，"Korro首席医学官Kemi Olugemo博士表示，"基于令人鼓舞的临床前数据，KRRO-110展现出同类最佳潜力。这一认定标志着向欧洲患者提供该疗法的重要一步。"
2025年3月，KRRO-110已获得美国食品药品监督管理局（FDA）针对AATD治疗的孤儿药资格认定。目前该药物正在进行针对AATD的1/2a期REWRITE临床试验，预计2025年下半年获得中期分析数据。
EMA的孤儿药认定授予用于预防、诊断或治疗威胁生命或导致慢性衰弱的罕见疾病药物。该认定要求药物在欧盟地区患病率低于万分之五，且对患者具有显著临床获益。孤儿药资格可为研发企业提供多项激励措施，包括临床试验方案协助、监管费用减免以及获批后市场独占权。
关于REWRITE临床试验
REWRITE是一项分为两部分的1/2a期单次和多次递增剂量临床研究，将评估KRRO-110在最多64名受试者中的安全性和耐受性，包括健康成人和具有PiZZ基因型的临床稳定AATD患者。次要和探索性终点包括药代动力学和药效学参数，用于指导后续研究的最佳剂量选择。预计2025年下半年获得单次递增剂量组（第一部分）的中期数据，研究预计于2026年完成。有关REWRITE研究的更多信息，请访问ClinicalTrials.gov（编号NCT06677307）。
关于α1-抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）与KRRO-110
AATD是一种常染色体隐性遗传病，主要由SERPINA1基因单个错义突变（G-to-A）引起。成年患者常表现为肺气肿和/或肝硬化，以及终末器官并发症。KRRO-110是Korro专有RNA编辑平台OPERA®（寡核苷酸促进RNA编辑）开发的首个RNA编辑寡核苷酸候选药物。基于临床前数据，该化合物通过利用内源性腺苷脱氨酶（ADAR）编辑SERPINA1 RNA的"A"变异位点，修复氨基酸密码子并恢复正常α1-抗胰蛋白酶（AAT）蛋白分泌。这种内源性蛋白修复机制可能通过清除肝细胞内蛋白聚集改善肝功能，同时通过提供足量正常AAT蛋白保护肺功能。
关于Korro Bio
Korro专注于开发基于RNA编辑的新型遗传药物，适用于罕见病和高发疾病治疗。公司通过建立差异化研发管线，利用人体天然RNA编辑机制实现精准且可逆的单碱基编辑。与DNA编辑相比，RNA编辑在提高遗传药物精确性和可调节性的同时，具有潜在更高的特异性和长期安全性。利用寡核苷酸技术平台，公司计划通过成熟的递送系统、生产工艺和监管路径加速药物研发。Korro总部位于美国马萨诸塞州剑桥市，更多信息请访问korrobio.com。
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