机构投资者包括Armistice Capital、RTW Investments和Wellington Management正在扩大对罕见病治疗公司的持仓，孤儿药市场保持着强劲增长势头。2024年全年及2025年持续的资金配置中，多家专业医疗基金和综合资产管理机构将资本投向该领域，推动因素包括美国食品药品监督管理局(FDA)的加速审批以及合作协议验证了针对小众患者群体治疗方案的商业潜力。
全球罕见病治疗市场价值在2024年达到2243亿美元，分析师预计到2034年将增长至5270亿美元——复合年增长率达8.92%。罕见病疗法销售额以12%的复合年增长率扩张，是普通疾病药物增速的两倍。据行业预测，孤儿药可能在2026年占据所有处方药销售的20%。
PTC Therapeutics吸引集中资本
PTC Therapeutics已成为罕见病治疗领域的机构投资焦点，获得510家机构持有者支持，合计持股超过8700万股。这家位于新泽西州沃伦的公司在2024年实现了多项里程碑，包括提交四份FDA审批申请，并与诺华(Novartis)就亨廷顿舞蹈症治疗项目PTC518达成29亿美元的合作协议。
RTW Investments持有PTC Therapeutics 7.70%股份，Wellington Management持有10.18%股份（合计743万股）。Armistice Capital持有543万股，位列前五大机构股东。诺华为此项目向PTC提供10亿美元前期资金，后续潜在里程碑付款达19亿美元，此外还包含美国销售40%的利润分成和国际市场的分级版税。
大型制药公司正通过合作伙伴关系增加孤儿药机会，验证了机构投资者对该领域的兴趣。富兰克林资源(Franklin Resources)持有4.78%股份（349万股），但该机构在过去几个季度减持了28.06%。先锋集团(Vanguard Group)和贝莱德(BlackRock)保持指数驱动型持仓，提供基础性机构持股特征。
PTC在2024年获得FDA受理四份独立审批申请。治疗AADC缺乏症的Kebilidi基因疗法于2024年11月获批，苯丙酮尿症治疗药物sepiapterin的FDA决策预计在2025年。弗里德希氏共济失调治疗药物vatiquinone已获优先审评，目标行动日期为2025年8月19日。
Travere Therapeutics获得多元机构参与
Travere Therapeutics因其核心产品FILSPARI获得IgA肾病完整批准而吸引机构资本。主要机构参与者包括贝莱德、骏利亨德森集团(Janus Henderson Group)、先锋集团、德雷豪斯资本管理公司(Driehaus Capital Management)以及Armistice Capital和Wellington Management。
德雷豪斯资本管理公司在2024年执行了显著的组合调整，增持超过190万股Travere股份（增幅608%），总持仓达到220万股（估值3860万美元）。Rock Springs资本管理公司增持289,173股，总持仓接近500万股（估值8660万美元），反映出对罕见肾病疗法的持续机构兴趣。
专注神经系统疾病（包括ADHD和帕金森病）治疗的Supernus制药，在582家机构实体中获得持仓，主要股东包括贝莱德、先锋集团和Armistice Capital。
市场动态支持行业增长
孤儿药受益于《孤儿药法案》确立的监管激励措施，包括七年市场独占期、研发成本税收抵免和FDA加速审评流程。这些优势结合有限的竞争环境和定价灵活性，为机构投资者创造了有吸引力的商业格局。
自2020年以来，美国食品药品监督管理局药物评价与研究中心(FDA CDER)每年超半数新药审批获得孤儿资格，凸显罕见病治疗的重要性。2023年孤儿指定新药审批率超过50%，反映FDA对罕见病治疗的优先关注。
近期并购活动验证行业价值：渤健(Biogen)于2024年5月以最高18亿美元收购Human Immunology Biosciences以强化罕见病管线；阿斯利康(AstraZeneca)在2024年3月收购Amolyt Pharma，通过罕见内分泌疾病新疗法扩展骨代谢业务。
投资特性驱动机构配置
罕见病治疗领域呈现独特投资特性，吸引专业医疗基金和综合市场机构投资者。有限竞争环境、FDA审批周期缩短和市场独占权使孤儿药成为全球制药行业增长最快的类别之一。
机构投资者评估罕见病公司时关注监管专长、商业执行能力和管线多元化。行业增长轨迹既反映罕见疾病诊断率提升，也体现包括人工智能在内的治疗技术创新，使此前无法治疗的疾病实现更具成本效益的靶向治疗。
对PTC Therapeutics、Travere Therapeutics和Supernus Pharmaceuticals的机构参与，反映资本市场对该领域持续交付临床价值和商业回报的信心。监管催化剂、合作伙伴关系和日益增长的市场认可度，正持续吸引多元化机构资本。随着罕见病治疗市场在2025年的持续扩展，这一趋势预计将持续深化。
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