根据临床试验的新结果,对于一种名为神经母细胞瘤的罕见癌症,那些对初始治疗无反应或复发的儿童可能从抗体治疗与常规化疗的联合使用中获益。
由伯明翰大学癌症研究英国临床试验中心协调的国际研究团队开展的BEACON 2期试验结果显示,在患有高风险神经母细胞瘤的儿童中,使用名为迪努妥昔单抗β(dB)的单克隆抗体治疗与常规治疗联合使用,经过六轮治疗后可使患者的肿瘤缩小。
在接受常规化疗基础上添加dB治疗的儿童,其最佳客观缓解率(ORR)显著提高。ORR是一项指标,表示癌症细胞完全消失或部分减少的患者百分比。
常规治疗中,癌症缩小或消失的患者比例为18.2%,而添加dB后,这一比例提高到30.2%。此外,在实验组中,患者的无进展生存期平均为11个月,总生存期近26个月,相比之下,常规治疗组的无进展生存期约为4个月,总生存期为17个月。
南安普顿大学和南安普顿大学医院的朱丽叶·格雷(Juliet Gray)教授(该研究的通讯作者)表示:"这些结果非常令人鼓舞,将有助于为患有神经母细胞瘤的儿童开发更好的治疗方法。我们正在BEACON-2试验中继续研究迪努妥昔单抗β与化疗(称为化学免疫疗法)的联合使用。该试验现已在英国多家中心开放,旨在改进化学免疫疗法,使更多儿童受益。"
伯明翰大学癌症研究英国临床试验中心主任阿莫斯·伯克(Amos Burke)教授表示:"对于不幸患有这种疾病的儿童来说,复发或对一线治疗无反应的神经母细胞瘤目前预后较差。这些结果非常重要,可能会改善这些儿童的生存几率和生活质量。在伯明翰大学,我们始终致力于为最需要的儿童试验未来的治疗方法。"
主要影响5岁以下儿童
根据癌症研究英国(Cancer Research UK)的数据,神经母细胞瘤主要影响5岁以下的儿童,在英国每年约有100名0至14岁的儿童被诊断出患有神经母细胞瘤。该研究由癌症研究英国与"为玛戈想象"(Imagine for Margo)、"为儿童治愈癌症英国"(Solving Kids Cancer UK)和"佐伊4生活"(Zoe4life)共同资助,这些组织在"儿童癌症创新疗法"(Innovative Therapies for Children with Cancer, ITCC)合作研究小组下运作。
这种癌症通常始于幼儿腹部的未成熟神经细胞,并发展成小肿瘤,可能在儿童腹部形成可触及的肿块。大约一半的儿童中,神经母细胞瘤会扩散到身体其他部位,包括骨骼、皮肤和肝脏。
BEACON试验招募了65名患者,平均年龄为4岁,其中28名患者为难治性(对一线治疗无反应)神经母细胞瘤,37名为复发性(癌症复发)神经母细胞瘤。
除了测量最佳客观缓解率和生存时间外,BEACON联盟还测量了治疗组的神经毒性。在dB组患者中,约三分之一经历了如嗜睡等较低等级的症状,而在活性组中这一比例为9%。dB组中较严重的3级症状发生率较低(2.3%),与常规治疗组(4.5%)相当。
此前全球BEACON联盟报告的结果发现,将抗肿瘤药物贝伐珠单抗(bevacizumab)与化疗药物联合使用可使患者肿瘤缩小。这一发现导致了英国儿科肿瘤学家治疗神经母细胞瘤方式的改变,进一步的BEACON-2试验目前正在研究包括贝伐珠单抗和dB化学免疫疗法在内的药物组合之间的差异。
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