Precision BioSciences发布2025年第二季度财务报告并更新业务进展Precision BioSciences Reports Second Quarter 2025 Financial Results and Provides Business Update

Precision BioSciences, Inc.（纳斯达克代码：DTIL）是一家临床阶段基因编辑公司，利用其专有ARCUS®平台开发针对未满足医疗需求疾病的体内基因编辑疗法，于2025年8月7日宣布了截至2025年6月30日的第二季度财务结果并更新业务进展。

Precision BioSciences首席执行官Michael Amoroso表示："我们的团队在执行计划方面保持高度纪律性，临床阶段PBGENE-HBV项目取得显著进展，同时加速推进PBGENE-DMD项目进入临床。ELIMINATE-B试验第一队列的早期一期安全性和疗效数据证实了我们针对慢性乙型肝炎的新型基因编辑方法的有效性。数据显示所有治疗患者均表现出药物安全性，在三分之一患者中观察到持久疗效，这验证了PBGENE-HBV消除cccDNA的机制。我们对第一和第二队列的安全性数据感到满意，数据监测委员会已批准本月启动第三队列更高剂量测试。同时，我们正在加速第二个项目PBGENE-DMD的开发，并获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的罕见儿科疾病和孤儿药认定，突显了DMD患者对新治疗方案的迫切需求。"

"鉴于PBGENE-HBV和PBGENE-DMD项目的重要性和迫切性，我们正积极投入这两个项目，同时通过大幅削减非项目相关年度运营开支，将预期现金储备期限延长至2027年下半年。这些措施预计支持启动PBGENE-HBV二期研究和潜在的PBGENE-DMD关键性试验。我们的团队始终致力于在重大未满足医疗领域提供突破性疗法，随着现金流的延长，我们相信现在能够更好地为患者和股东交付预期的临床数据。"Amoroso补充道。

核心自研项目

PBGENE-HBV（病毒消除项目）

PBGENE-HBV是Precision BioSciences完全自有的体内基因编辑项目，正在进行全球首个人体临床试验，旨在为慢性乙型肝炎感染提供潜在治愈性治疗。该疗法是首个且唯一专为清除慢性乙型肝炎根本病因cccDNA并使整合的HBV DNA失活而设计的基因编辑项目。ELIMINATE-B试验正在多个递增剂量水平测试PBGENE-HBV，每个剂量组三名患者接受三次治疗。

2025年8月6日，公司宣布了Cohort 1（最低剂量组）的一期安全性和疗效数据：三名患者均接受三次0.2 mg/kg剂量治疗（间隔约八周）。所有患者均耐受良好，未出现高于2级治疗相关不良事件、严重不良事件或剂量限制毒性。实验室异常（包括肝酶和血小板）均无临床显著变化。

疗效数据显示，所有三名患者HBsAg水平均显著降低，最佳响应分别为56%、69%和47%（基线值范围：562-11,813 IU/mL）。其中一名患者（33%）实现持久HBsAg降低约50%，截至数据截止日（2025年7月28日）已维持七个月，这证明PBGENE-HBV通过编辑乙肝病毒DNA源实现了持久抗病毒反应。疗效与基线HBsAg水平无相关性。

公司同时公布了ELIMINATE-B研究Cohort 2（0.4 mg/kg）的初步安全数据：截至数据截止日，一名患者完成三次治疗并随访两周，两名患者接受一次治疗并随访四周。未观察到高于2级不良事件，无严重不良事件或剂量限制毒性。一名患者因暂时性输液相关严重不良事件未完成治疗，但数据监测委员会判定该反应与剂量无关。基于1-2队列的良好安全性，委员会建议启动Cohort 3。

公司预计2025年底前完成Cohort 2所有患者治疗并启动Cohort 3，计划于2025年晚些时候更新数据。

PBGENE-DMD（肌肉靶向切除项目）

PBGENE-DMD是针对杜氏肌营养不良症（DMD）的开发项目。DMD是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的遗传疾病，导致抗肌萎缩蛋白缺失，仅美国就影响约15,000名患者。目前尚无能长期显著改善功能的获批疗法。该疗法通过单个AAV载体递送两个互补的ARCUS核酸酶，切除第45-55号外显子，旨在恢复接近全长的功能性抗肌萎缩蛋白。

FDA于2025年6月授予PBGENE-DMD罕见儿科疾病认定，同年7月给予孤儿药认定。根据罕见儿科疾病认定，Precision在获得FDA批准后可能获得优先审评券。

在2025年5月美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上公布的临床前数据显示，PBGENE-DMD在人源化DMD小鼠模型中实现了显著且持久的功能改善。AAV载体递送后，该疗法在心肌和骨骼肌等多类型肌肉中恢复了广泛的功能性抗肌萎缩蛋白表达。在九个月随访期内，治疗小鼠的抗肌萎缩蛋白表达增加，功能改善持续。此外，肌肉卫星干细胞中编辑的抗肌萎缩蛋白mRNA转录本预示长期疗效潜力。

2025年7月新公布的数据显示，从三个月到九个月期间，股四头肌、腓肠肌（小腿）、心脏和膈肌中抗肌萎缩蛋白阳性肌细胞数量增加三倍，在腓肠肌中高达85%的细胞呈阳性。结合组织中检测到的抗肌萎缩蛋白增加，进一步验证了观察到的肌肉功能随时间改善，这可能归因于编辑后的卫星细胞。

公司正在推进最终的美国IND（研究性新药）临床前毒理研究，计划2025年底提交IND/CTA申请，预计2026年获得初步临床数据。

PBGENE-3243（突变线粒体DNA消除项目）

PBGENE-3243是首个针对m.3243相关线粒体疾病潜在疗法，专为靶向清除突变的m.3243G线粒体DNA而设计。为优先推进PBGENE-HBV和PBGENE-DMD项目，公司已暂停PBGENE-3243开发。

合作体内基因编辑项目

iECURE-OTC（基因插入项目）

由iECURE主导的ECUR-506是采用ARCUS技术的体内基因编辑项目，正在进行首个人体1/2期临床试验（OTC-HOPE），评估其治疗新生儿期发作的鸟氨酸氨甲酰转移酶（OTC）缺乏症的潜力。在ASGCT年会上公布的数据显示，受试者从暴露后三个月到研究结束（六个月）期间实现了完全临床反应。目前该患儿已超一岁，可摄入与其年龄相符的蛋白质水平。iECURE报告称第二名重症OTC患儿已在2025年上半年接受治疗。

OTC-HOPE研究正在英国、美国、澳大利亚和西班牙进行，预计2025年完成入组，2026年上半年获得完整数据。

PBGENE-NVS（基因插入项目）

Precision继续与诺华合作开发定制的ARCUS核酸酶，用于治疗镰状细胞贫血和β-地中海贫血等血红蛋白病。合作目标是通过体内递送治疗性转基因，提供单次变革性治疗，克服现有治疗技术（包括体外基因编辑方法）的可及性差距。

非核心体外项目

Azer-Cel（异基因CAR-T癌症治疗）

Imugene Limited（Precision的临床阶段合作伙伴）于2025年7月公布更新数据显示，在复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者中，两名新增患者获得完全缓解，三名患者获得部分缓解。目前Azer-Cel在DLBCL中的最佳总体缓解率达75%，完全缓解率55%。基于更新数据、疗效持久性和FDA快速通道认定，Imugene计划2025年第四季度请求FDA召开I期结束会议，讨论关键/注册试验设计。

其他动态

约翰斯·霍普金斯大学医学院肝病与传染病教授Mark Sulkowski已扩展其顾问角色，担任首席临床开发顾问，支持PBGENE-HBV一期临床试验策略及后期试验启动，重点关注临床试验优化、转化整合及科学依据与监管目标对齐。

2025年第二季度财务结果

首席财务官Alex Kelly表示："随着ELIMINATE-B临床试验推进和PBGENE-DMD项目IND/CTA申请筹备，我们严格管控运营成本。成本管理体现在暂停PBGENE-3243开发，较去年同期运营支出减少390万美元。我们已将预期现金储备期限延长至2027年下半年，支持PBGENE-HBV和PBGENE-DMD重要临床数据发布。2025年7月启动的运营效率计划，预计将在2026-2027年每年较2025年运营支出减少约2500万美元。"

"除大幅削减运营开支外，Precision将继续寻求股权稀释更少的资金来源以延长现金储备，包括未来或非优先项目的业务合作，以及非核心项目的特许权使用费和里程碑收益。"

现金储备：截至2025年6月30日，公司现金及等价物为8,480万美元。现有资金预计支持实现重要里程碑，包括启动PBGENE-HBV二期研究和PBGENE-DMD关键性试验。公司预计现有现金、CAR-T交易潜在近期收益、运营效率提升及ATM融资机制可将现金储备延长至2027年下半年。

营收：2025年第二季度营收不足10万美元，同比下降主要因2024年同期确认了4,820万美元非现金收入（Prevail Therapeutics协议剩余递延收入确认）。

研发支出：2025年第二季度为1,280万美元，同比下降440万美元，主要因PBGENE-HBV直接支出减少（2024年秋季进入临床后制造和毒理支出下降），PBGENE-3243（已暂停）和其他研究支出减少，但被PBGENE-DMD加速开发支出抵消。

一般及行政支出：2025年第二季度为910万美元，同比小幅增加，员工相关成本（包括非现金成本）上升抵消了其他行政开支减少。

净亏损：2025年第二季度净亏损2,350万美元（每股亏损2.13美元），上年同期净利润3,270万美元（基本每股收益4.70美元，稀释每股收益4.67美元）。

关于Precision BioSciences, Inc.

Precision BioSciences是一家临床阶段的基因编辑公司，致力于通过其独特的ARCUS®基因编辑平台"改善生命"（Do Things I'm Living）。该平台在切割方式、更小尺寸和更简单结构方面区别于其他技术，其关键能力可能实现更精准的治疗结果。公司管线由体内基因编辑候选药物组成，旨在为缺乏有效治疗的遗传病和传染病提供持久治愈。更多信息请访问公司官网。

前瞻性声明

本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》定义的前瞻性声明，涉及ARCUS平台优势、运营计划、PBGENE-HBV和PBGENE-DMD开发计划、临床试验进展、监管进程、财务预期等。这些声明基于管理层当前预期和假设，存在实际结果与声明可能不符的风险，包括资金充足性、监管审批、技术竞争力、临床试验结果、市场接受度等重要因素。详情请参阅公司向美国证券交易委员会（SEC）提交的10-Q季度报告中的"风险因素"部分。

Precision Biosciences, Inc.运营数据（单位：千美元，股数和每股金额除外）

Precision Biosciences, Inc.资产负债表数据（单位：千美元，股数除外）

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